公司活动 - 公司宣布参加2024年3月19日在德克萨斯州达拉斯市Old Parkland举行的Public Ventures Discovery Day [1] - Public Ventures Discovery Day的时间为美国中部标准时间下午2:30，地点在德克萨斯州达拉斯市枫树大道3819号Old Parkland的山核桃厅，活动结束后不久公司网站投资者和媒体板块将提供炉边谈话视频回放 [2] - 要注册参加Discovery Day需发邮件至community@publicventures.com，名额有限，现有MDBH股东优先 [5] 活动主办方及活动介绍 - Public Ventures是MDB Capital Holdings的全资子公司，是首个仅限受邀者参加的投资者社区和自清算经纪交易商平台，致力于支持有潜力成为技术领域市场领导者的上市公司 [3] - Discovery Day是投资者了解精选的风险投资阶段深度科技公司、与公司领导交流反馈和问题、与志同道合投资者建立联系的独特活动 [4] 公司药物GT - 02287介绍 - GT - 02287是公司治疗GBA1帕金森病的领先候选药物，是口服、可穿透血脑屏障的小分子变构蛋白调节剂，能恢复因GBA1基因突变而错误折叠和受损的溶酶体蛋白葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能 [6] - 在帕金森病临床前模型中，GT - 02287恢复了GCase酶功能，减少了聚集的α - 突触核蛋白、神经炎症和神经元死亡，增加了多巴胺水平，改善了运动功能，还显著降低了血浆神经丝轻链（NfL）水平 [6] 公司帕金森病项目资金支持 - 公司帕金森病的领先项目获得了迈克尔·J·福克斯帕金森病研究基金会、西尔弗斯坦GBA帕金森病基金会的资金支持，以及欧盟地平线2020研究和瑞士创新局共同资助的Eurostars - 2联合项目的资金支持 [7] GBA1帕金森病介绍 - GBA1帕金森病由GBA1基因突变引起，高达15%的帕金森病患者存在该基因突变，是主要遗传风险因素 [8] - 该突变导致溶酶体酶葡萄糖脑苷脂酶（GCase）功能失调和错误折叠，降低其在大脑中的活性，导致α - 突触核蛋白积累和含多巴胺神经细胞退化 [8] - GBA1帕金森病患者比散发性帕金森病患者发病更早、症状进展更快，目前疗法仅治疗症状，未影响疾病潜在进展，因此需要开发像GT - 02287这样有潜力减缓或阻止疾病进展、改善患者预后的新型疾病修饰疗法 [8] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，引领下一代变构疗法的发现和开发，其治疗GBA1帕金森病的领先候选药物GT - 02287正在进行1期临床试验 [9] - 公司的Magellan™药物发现平台利用人工智能支持的结构生物学、专有算法和超级计算机驱动的基于物理的模型，可识别疾病相关蛋白上新的变构结合位点，这些位点是现有技术无法发现或成药的 [10][11] - Magellan™是公司原SEE - Tx®平台的下一代产品，通过新的人工智能和机器学习工具以及虚拟筛选能力进行了增强和扩展，可访问新兴的按需化合物库，涵盖超过500亿种化合物的巨大化学空间 [11] - 公司独特方法能发现可恢复或破坏蛋白质功能的新型变构小分子调节剂，通过部署先进平台，加速药物发现，为神经退行性疾病、罕见遗传疾病和肿瘤学等难以治疗或无法治疗的疾病解锁新的疾病修饰疗法 [12] 联系方式 - 投资者联系电话(516) 222 - 2560，邮箱ir@gaintherapeutics.com [14] - 媒体联系人为Russo Partners的Nic Johnson和Elio Ambrosio，邮箱分别为nic.johnson@russopartnersllc.com、elio.ambrosio@russopartnersllc.com，电话(212) 845 - 4242 [14]