文章核心观点 Abeona Therapeutics公布2023年全年财务结果，更新公司关键目标进展，其pz - cel的生物制品许可申请（BLA）正接受FDA审查，公司为潜在的美国上市做准备 [1] 第四季度及近期进展 pz - cel用于治疗隐性营养不良性大疱性表皮松解症（RDEB） - 2023年11月，FDA接受并授予公司pz - cel的BLA优先审评资格，目标PDUFA日期为2024年5月25日，且不计划召开咨询委员会会议 [4] - 2024年1月，FDA完成对公司的生物研究监测（BIMO）检查和pz - cel BLA的中期会议，BIMO检查无观察意见或483表格问题，中期会议重申不计划召开咨询委员会会议，目前不预期pz - cel BLA需要风险评估和缓解策略（REMS），确认目标PDUFA日期 [4] - 2024年3月，公司收到FDA关于BIMO检查的书面机构检查报告（EIR），结果显示研究站点的监测、管理、知识产权问责、文件保留和安全监督无缺陷 [4] pz - cel美国商业上市准备 - 公司继续推进关键商业活动，包括与EB治疗站点进行入职讨论、与支付方接触、招聘关键商业职位和进行市场研究 [5] - 公司完成支付方市场研究，支持pz - cel以与一次性应用后可提供多年持久益处的获批基因疗法价值相称的价格获得报销覆盖 [5] 公司亮点 - 2024年1月，公司与Avenue Venture Opportunities Fund, L.P.达成5000万美元信贷安排，首笔2000万美元已在1月到账，还有1000万美元承诺资本和满足条件后额外2000万美元的选择权，资金用于支持公司为pz - cel潜在FDA批准后的上市和商业化做准备 [5] 2023年全年财务结果及现金跑道指引 现金及投资情况 - 截至2023年12月31日，现金、现金等价物、受限现金和短期投资总计5260万美元，2022年同期为5250万美元 [6] - 2024年1月，公司获得信贷安排首笔2000万美元，估计现有资金及信贷安排足以支持运营至2025年第一季度，不考虑pz - cel商业销售或优先审评券出售收入 [6] 收入情况 - 2023年许可证及其他收入为350万美元，2022年同期为140万美元，主要为与Taysha Gene Therapies许可协议下的临床里程碑付款 [7] 费用及亏损情况 - 2023年研发费用为3110万美元，2022年为2900万美元，主要因BLA活动相关人员增加 [8] - 2023年一般及行政费用为1900万美元，2022年为1730万美元，主要因pz - cel潜在上市相关人员增加 [8] - 2023年归属于普通股股东的净亏损为5420万美元，每股亏损2.53美元，2022年净亏损为4350万美元，每股亏损5.53美元 [8] FDA对pz - cel BLA审查进展 - 2024年，FDA完成对公司俄亥俄州克利夫兰制造工厂的预许可检查（PLI），检查结束后发布483表格，指出过程控制相关问题，公司于3月15日提交回应 [2] - FDA完成对斯坦福大学医学院和马萨诸塞大学医学院临床研究站点的检查，无483表格观察意见 [2] - FDA对公司pz - cel BLA的审查正在进行中，目标PDUFA日期为2024年5月25日，目前不计划召开咨询委员会会议 [2] 会议信息 - 公司将于2024年3月18日上午8:30举办电话会议和网络直播，可通过拨打888 - 506 - 0062（美国免费）或973 - 528 - 0011（国际），输入代码428606参加，也可通过https://investors.abeonatherapeutics.com/events观看直播和存档回放，存档回放将在会议后30天内可用 [9] 公司简介 - Abeona Therapeutics是一家临床阶段生物制药公司，开发用于严重疾病的细胞和基因疗法 [10] - 公司的pz - cel BLA已获FDA接受并授予优先审评资格，目标PDUFA日期为2024年5月25日 [10] - 公司的细胞和基因疗法cGMP制造工厂为pz - cel 3期试验提供产品，获批后可支持商业生产，公司开发组合还包括用于眼科疾病的AAV基因疗法 [10]