文章核心观点 Adverum Biotechnologies公布2023年第四季度和全年财务结果、管线亮点及公司更新，Ixo - vec在湿性AMD治疗上展现潜力，公司完成融资并预计资金可支撑至2025年末 [1][2] 各部分总结 Ixo - Vec项目亮点 - 2024年黄斑学会会议公布Ixo - vec LUNA 2期试验初步数据，2E11和6E10剂量组年化抗VEGF注射量分别减少90%和94%，85%和68%的患者26周内无需补充注射，平均BCVA和CST维持或改善，耐受性良好 [3] - 2023年AAO会议公布Ixo - vec OPTIC试验3年数据，2E11剂量组年化抗VEGF注射量减少84%，53%的参与者3年内无需补充注射，视力维持、解剖学改善持久，阿柏西普蛋白水平持续至治疗后4.5年，耐受性良好 [3] 公司更新 - 董事会批准1比10反向股票分割，2024年3月21日起按调整后基础交易，反向分割后约有2080万股流通股 [5] - 2024年2月完成1.275亿美元私募融资，由TCGX牵头，新老投资者参与，预计将资金跑道延长至2025年末 [2][5] - 2024年1月任命Romuald Corbau博士为首席科学官，其有超25年药物开发经验 [5] 预期里程碑 - 2024年持续与FDA和EMA进行正式和非正式监管互动 [6] - 2024年年中进行LUNA 26周中期分析 [6] - 2025年上半年启动3期试验 [2][6] 财务结果 - 截至2023年12月31日，现金、现金等价物和短期投资为9650万美元，2023年第四季度研发费用为1530万美元，一般及行政费用为1090万美元，净亏损为2370万美元 [7] 湿性年龄相关性黄斑变性（Wet AMD） - 湿性AMD是VEGF驱动的晚期AMD，影响约10%的AMD患者，是65岁以上人群失明的主要原因，全球约2000万人患病，预计到2040年全球AMD患者将达2.88亿，湿性AMD约占10% [8] - 目前标准治疗需频繁终身注射抗VEGF药物，IVT基因疗法有望通过稳定输送抗VEGF控制黄斑积液，减少或消除注射 [9] Ixo - vec治疗湿性AMD - 公司正在开发Ixo - vec用于治疗湿性AMD，采用专有载体衣壳AAV.7m8，通过一次性IVT注射给药，获美国FDA快速通道指定、欧盟EMA PRIME指定和英国MHRA创新护照 [10] 公司概况 - Adverum Biotechnologies是临床阶段公司，旨在将基因疗法作为常见眼部疾病的新标准治疗方法，利用专有IVT平台开发持久、单次给药疗法，评估Ixo - vec治疗湿性AMD [11]