文章核心观点 公司获得1.75亿美元五年期定期贷款融资，有望延长现金储备期，但因股票增发、基因疗法获批后警告及竞争等因素，股价面临压力且市场份额获取困难 [1][2][3][5] 融资情况 - 公司获Hercules Capital 1.75亿美元五年期定期贷款，资金将使现金储备期延长两年，消息公布后股价上涨1.4% [1] - 贷款分四期发放，首笔7500万美元已在交易完成时提取，另外两笔各2500万美元需达成商业里程碑才可提取，若前三笔共1.25亿美元执行，预计将使现金储备期延长至2026年第一季度 [1] - 第四笔最高5000万美元贷款由Hercules自行决定是否发放 [2] - 五年贷款期前三年公司仅需支付借款利息，2027年4月1日未偿还余额将在剩余贷款期限内摊销 [2] 基因疗法情况 - FDA于2022年8月17日批准Zynteglo治疗需定期输红细胞的成人和儿科β - 地中海贫血患者，9月16日批准Skysona治疗早期活跃脑肾上腺脑白质营养不良，公司获这两种基因疗法优先审评凭证 [2] - FDA批准公司第三种基因疗法Lyfgenia治疗12岁及以上有血管阻塞事件病史的镰状细胞病患者，但标签有血液系统恶性肿瘤黑框警告，公司需至少每六个月进行全血细胞计数并在第6、12个月等进行整合位点分析监测患者 [3] - FDA同时批准Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics的CRISPR/Cas9基因组编辑细胞疗法exagamglogene autotemcel（商品名Casgevy）治疗12岁及以上复发性血管阻塞危机的镰状细胞病患者，这是首个获批的利用新型基因组编辑技术的疗法 [4][5] 市场表现 - 公司过去一年股价暴跌67.7%，行业下跌8% [2] - 12月公司增发股票后股价下跌，以每股1.50美元价格发售8330万股普通股 [3] - Lyfgenia定价为每剂310万美元，Vertex和CRISPR的基因疗法每剂220万美元，且公司未获罕见儿科疾病优先审评凭证，另一基因疗法获批使公司获取市场份额困难 [5] 评级情况 - 公司目前Zacks排名为3（持有） [6]