公司动态 - Cabaletta Bio 宣布其研发的 CABA-201 获得 FDA 孤儿药认定（ODD），用于治疗系统性硬化症（SSc）[1] - CABA-201 是一种包含 4-1BB 的全人源 CD19-CAR T 细胞疗法，旨在治疗由 B 细胞驱动的自身免疫性疾病[1] - 公司正在进行 RESET™ 临床试验项目，包括四项 1/2 期试验，评估 CABA-201 在多种自身免疫性疾病中的疗效，其中包括 RESET-SSc™ 试验[1] 临床试验 - RESET-SSc™ 试验是一项 1/2 期开放标签研究，分为两个平行队列：严重皮肤队列和器官队列，每组包括 6 名患者[3] - 患者将接受一次性 CABA-201 输注，剂量为 1 x 10^6 细胞/kg，并接受标准的氟达拉滨和环磷酰胺预处理方案[3] - 试验旨在评估 CABA-201 是否能够短暂但完全消除 B 细胞，从而通过“免疫系统重置”实现持久缓解[3] 产品研发 - CABA-201 旨在通过一次性输注深度且短暂地清除 CD19 阳性 B 细胞，可能实现“免疫系统重置”，并在患者中实现无需持续治疗的持久缓解[4] - 公司已获得 FDA 对 CABA-201 在系统性红斑狼疮（SLE）、肌炎、系统性硬化症（SSc）和全身性重症肌无力（gMG）中的新药临床试验（IND）申请批准[4] - 公司正在开展四项 RESET™ 1/2 期临床试验，共包括九个队列，采用类似的平行队列设计和起始剂量[4] 疾病背景 - 系统性硬化症（SSc）是一种罕见且可能致命的慢性自身免疫性疾病，特征是皮肤和内脏器官进行性纤维化[5] - SSc 在美国影响约 88,000 名患者，主要影响中年女性[6] - 目前的标准治疗方案效果有限，主要包括广谱免疫抑制剂或针对特定症状的药物[6] - 患者诊断后的平均生存期约为 12 年，显示出对新治疗方案的迫切需求[7] 公司概况 - Cabaletta Bio 是一家临床阶段的生物技术公司，专注于开发工程化 T 细胞疗法，旨在为自身免疫性疾病患者提供深度且持久的治疗[8] - 公司的 CABA™ 平台包括 CARTA 和 CAART 两种策略，其中 CABA-201 是 CARTA 策略的主要候选产品[8] - 公司总部和实验室位于宾夕法尼亚州费城[8]