文章核心观点 - 再生医学公司Celularity向FDA提交胎盘源细胞疗法PDA - 002治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的孤儿药认定申请，此前已获FDA研究性新药申请许可，计划2024年下半年开展1/2期研究 [1][2] 公司动态 - 公司向美国食品药品监督管理局（FDA）提交其现货型胎盘源细胞疗法PDA - 002治疗面肩肱型肌营养不良症（FSHD）的孤儿药认定申请 [1] - 公司此前已获得FDA对PDA - 002用于FSHD的研究性新药申请许可，计划于2024年下半年开展1/2期研究，该试验是未来向FDA提交生物制品许可申请（BLA）的重要组成部分 [2] 疾病情况 - FSHD是最常见的肌营养不良症之一，约每8000人中就有1人受影响，其特征为严重进行性、不对称性肌肉萎缩，影响面部、上下肢和肩部骨骼肌，目前尚无治愈方法或疾病修正疗法，约24%的患者在确诊后六年内有使用轮椅的风险 [3] 公司理念与业务 - 公司致力于为患有挑战性疾病且目前几乎没有可用治疗方案的患者开发一流疗法，希望利用细胞疗法平台改善FSHD患者及潜在其他神经退行性疾病患者的治疗结果 [4] - 公司是一家细胞疗法和再生医学公司，开发同种异体、冷冻保存的胎盘源细胞疗法，包括使用间充质样贴壁基质细胞（MLASCs）、嵌合抗原受体T细胞（CAR T - 细胞）和基因修饰及未修饰的自然杀伤（NK）细胞的治疗项目，目标是与衰老相关的疾病，如退行性疾病、癌症和免疫疾病，此外还开发、制造和商业化同样源自产后胎盘的先进生物材料产品 [4]