核心观点 - 公司BridgeBio Pharma的acoramidis在治疗ATTR-CM（转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病）方面显示出潜在的心脏结构和功能改善，并可能促进心脏淀粉样变性的消退 [1][2] - acoramidis通过近乎完全稳定转甲状腺素蛋白（TTR）来实现心脏重塑和功能恢复 [1] - 这是首次在双盲、安慰剂对照的干预性研究中通过心脏磁共振成像（CMR）对ATTR-CM患者的心脏结构和功能进行前瞻性纵向评估 [1] - 该研究结果与BridgeBio的全球ATTRibute-CM三期试验的积极结果一致，主要终点达到Win Ratio为1.8，具有高度统计学意义（p<0.0001） [1][3] - acoramidis耐受性良好，未观察到潜在临床安全信号 [1][3] - 美国FDA已接受acoramidis的新药申请（NDA），PDUFA行动日期为2024年11月29日，欧洲药品管理局（EMA）也已接受其上市授权申请（MAA），预计2025年做出决定 [1] 研究设计与结果 - CMR成像是评估ATTR-CM患者心脏结构、功能和淀粉样蛋白负荷的参考非侵入性成像方法 [2] - 在35名参与者中，基线CMR成像在首次给药前进行，17名参与者在首次给药后3个月内进行（范围14-105天），后续CMR成像在12、24和30个月时进行 [3] - acoramidis治疗组的心脏结构参数（如平均左心室质量指数）保持稳定或呈现改善趋势，而安慰剂组则恶化 [3] - acoramidis治疗组的心脏功能参数（如左心室射血分数和每搏输出量）保持稳定或呈现改善趋势，优于安慰剂组 [3] - 2023年7月，BridgeBio宣布ATTRibute-CM试验的积极结果，主要终点Win Ratio为1.8（p<0.0001），优先分析全因死亡率、心血管住院频率、NT-proBNP变化和6分钟步行距离变化 [3] - 2024年2月，BridgeBio分享了acoramidis在日本ATTR-CM患者中的单臂三期研究结果，30个月内未观察到死亡率 [4] 公司背景 - BridgeBio Pharma是一家专注于遗传疾病和癌症治疗的商业化阶段生物制药公司 [5] - 公司成立于2015年，致力于快速将基因医学进展应用于患者治疗 [5] - BridgeBio的研发管线涵盖从早期科学到高级临床试验的项目 [5]