文章核心观点 - 临床阶段生物技术公司Gain Therapeutics宣布任命Gene Mack为首席财务官，介绍其履历，同时介绍公司领先候选药物GT - 02287及公司平台情况 [1][2][7] 公司人事任命 - 2024年4月8日起，Gene Mack担任Gain Therapeutics首席财务官 [1] - 公司CEO认为Gene经验和背景能补充管理团队，助力拓展投资者群体和推进候选药物临床进展 [2] - Gene有超25年生命科学领域经验，曾在多家公司任CFO，此前还在投行担任高级分析师 [2][3] - Gene期待与团队合作，将GT - 02287带给帕金森患者 [4] 股票期权授予 - 公司授予Gene购买200,000股普通股的期权，行权价3.56美元/股，依据纳斯达克规则获批 [5] - 股票期权四年归属，首年归属1/4，剩余3/4在后续36个月按月等额归属 [6] 候选药物GT - 02287 - GT - 02287处于治疗GBA1帕金森病的临床开发阶段，是口服、能穿透血脑屏障的变构蛋白调节剂 [7] - 临床前模型显示，GT - 02287可恢复酶功能、减少相关蛋白聚集和神经炎症等，还能降低血浆生物标志物水平 [7] - 公司帕金森病项目获多家基金会和项目资助 [8] GBA1帕金森病 - GBA1帕金森病由GBA1基因突变引起，占帕金森病患者达15%，是主要遗传风险因素 [9] - 该突变导致酶功能异常，患者发病早、症状进展快，现有疗法未触及疾病进展，存在未满足需求 [9] 公司概况 - Gain Therapeutics是临床阶段生物技术公司，领先开发下一代变构疗法，GT - 02287正进行1期临床试验 [10] - 公司Magellan™药物发现平台可借助AI等技术识别疾病相关蛋白上新的变构结合位点 [11] - Magellan™是原SEE - Tx®平台升级，可访问超500亿化合物的新兴按需化合物库 [12] - 公司独特方法能发现变构小分子调节剂，加速药物发现，解锁难治疾病新疗法 [13]