BB-301临床数据 - Benitec Biopharma Inc.宣布了BB-301基因治疗药物的首次临床数据[1] - BB-301在第一位接受治疗的患者中显示出改善吞咽功能的迹象[3] - BB-301的安全性良好，未观察到严重不良事件[4] 孤儿药品认定 - BB-301已被美国食品和药物管理局（FDA）和欧洲药品管理局孤儿药品委员会（COMP）授予孤儿药品认定[2]