文章核心观点 公司在会议上公布AAV2 - hAQP1基因疗法治疗放射性口干症的1期研究结果 显示该疗法安全且有效改善症状和唾液流速 [1][2][9] 会议信息 - 公司于2024年4月16 - 20日在奥兰多举行的美国口腔医学学会年会上进行口头报告 [1] - 报告详情为会议为口腔摘要会议I 报告编号196 标题为AAV2 - hAQP1基因疗法治疗2级和3级放射性晚期口干症和腮腺功能减退的1期开放标签剂量递增研究 - AQUAx研究 报告作者为Michael Brennan博士 时间为美国东部时间下午4点20分 [2] 研究内容 研究目的 - 评估AAV2 - hAQP1基因疗法治疗头颈部癌症放疗后2/3级晚期口干症的安全性和有效性 [2] 研究方法 - 多中心、开放标签、剂量递增研究 纳入24名放疗后至少5年（HPV +为2年）的2/3级口干症患者 通过腮腺导管插管将AAV2 - hAQP1递送至腮腺 12名患者单腺给药 12名患者双腺给药 治疗后随访12个月 [3] - 安全参数包括不良事件、体格检查、实验室检查和心电图 疗效评估包括口干症特异性问卷（XQ）、MD安德森症状量表 - 头颈模块（MDASI - HN）、总体变化率问卷（GRCQ）以及测量非刺激和刺激全唾液流速（UWSFR、SWSFR） [3][4] 研究结果 - 未报告与治疗相关的严重不良事件或剂量限制性毒性 所有参与者完成研究 [5] - 患者报告结局（PRO）工具在第30天有统计学显著改善 并持续至第12个月 双侧给药组改善大于单侧给药组 [6] - 第12个月时 XQ总评分和MDASI - HN口干问题的平均基线变化百分比分别为 - 39.5%和 - 42.2% 平均GRCQ症状评分为3.8 [7] - 总体上 24名参与者中有16名XQ总评分改善≥8分 19名根据GRCQ报告口干症状有重要改善 [8] - 第12个月时UWSFR平均基线变化百分比为112.5% 观察到SWSFR有改善趋势 [8] 研究结论 - AAV2 - hAQP1治疗在所有剂量下安全且耐受性良好 并显著改善口干症状和非刺激全唾液流速 [9] 公司信息 - 公司是一家垂直整合的临床阶段基因治疗公司 拥有广泛的后期临床项目管线 具备端到端制造能力 有内部开发的制造平台工艺、内部GMP质粒生产、两个GMP病毒载体生产设施以及内部质量控制中心 核心能力包括病毒载体设计和优化以及潜在变革性的核糖开关基因调控平台技术 专注于使用口服小分子递送代谢肽以及肿瘤和自身免疫性疾病的细胞疗法 技术可应用于更多常见疾病 [11] 其他信息 - 报告结束后将在公司网站的海报和出版物页面提供报告内容 [10] - 投资者联系邮箱为Investors@meiragtx.com 媒体联系人为Jason Braco博士 邮箱为jbraco@lifescicomms.com [14][16]