文章核心观点 公司宣布吸入式KB707一期临床试验（KYANITE - 1）首位患者已给药，该疗法有望拓展细胞因子疗法临床应用，且KB707项目已获两项快速通道认定 [1][2][3] 公司进展 - 吸入式KB707一期临床试验（KYANITE - 1）首位患者已给药，该试验评估吸入式KB707单药治疗影响肺部的晚期实体瘤恶性肿瘤 [1][2] - 2024年2月，美国FDA授予吸入式KB707治疗有肺转移且对标准治疗复发或难治的实体瘤患者快速通道认定；2023年7月，FDA授予瘤内注射KB707治疗抗PD - 1复发/难治的局部晚期或转移性黑色素瘤快速通道认定 [3] 疗法优势 - 细胞因子疗法治疗实体瘤潜力大，但缺乏安全有效的递送方式，吸入式递送细胞因子是首创治疗方法，吸入式和瘤内注射KB707有望显著拓展细胞因子疗法临床应用 [2] 疗法原理 - IL - 2和IL - 12是具有互补功能的分泌细胞因子，可促进人体细胞介导免疫，在临床前模型和临床环境中能引发抗肿瘤免疫反应，但全身给药耐受性差、半衰期短；KB707是改良的HSV - 1载体，可将编码人IL - 12和IL - 2的基因直接递送至患者肿瘤并促进全身免疫介导的肿瘤清除，靶向可通过瘤内注射或吸入方式到达的实体瘤 [5] 公司概况 - 公司是商业阶段生物技术公司，专注发现、开发和商业化治疗未满足医疗需求疾病的基因药物；首款商业产品VYJUVEK®是首款可重复给药基因疗法，也是FDA批准治疗营养不良性大疱性表皮松解症的首款药物；公司在呼吸、肿瘤、皮肤、眼科和美学领域推进大量临床前和临床研究的基因药物管线 [6]