文章核心观点 Lexeo Therapeutics宣布与康奈尔大学达成许可协议，获得AAVrh.10hFXN（LX2006）试验相关知识产权和数据，有望加速该基因疗法治疗弗里德赖希共济失调（FA）心肌病的开发进程，预计2024年年中公布中期临床数据 [1][2][4] 协议内容 - 公司获得AAVrh.10hFXN正在进行的1A期试验中产生的当前和未来数据的相关权利，包括先前许可的技术诀窍、与LX2006相关的专利权利等，以支持开发针对FA心肌病的潜在疗法 [2][10] 试验情况 研究者发起的试验 - 由威尔康奈尔医学院开展，是一项单中心、52周、剂量递增、开放标签试验，评估AAVrh.10hFXN治疗FA心肌病患者的安全性和初步疗效，分两个剂量组，每组5名参与者，不收集心脏活检样本，但会在3、6和12个月收集关键心脏疾病指标数据 [8] 公司发起的SUNRISE - FA试验 - 是一项多中心、52周、剂量递增、开放标签试验，评估LX2006治疗FA心肌病患者的安全性和初步疗效，至少分两个剂量组，有可能增加到第三个剂量组（1.2x10¹² vg/kg），两个试验都将在给药后五年评估长期安全性和有效性，其中有患者进行了心脏活检 [9][7] 综合情况 - 截至2024年4月22日，两项研究共有11名参与者接受了LX2006治疗，未观察到与治疗相关的严重不良事件，其中威尔康奈尔医学院治疗了7名患者，公司治疗了4名患者 [1][3] - 不同剂量组不同随访时长的患者分布情况为：剂量组1（1.8x10¹¹ vg/kg）随访超12个月有3人、6 - 12个月有3人；剂量组2（5.6x10¹¹ vg/kg）随访6 - 12个月有2人、少于6个月有3人 [6] 数据预期 - 预计2024年年中公布LX2006的中期临床数据，新获得的数据将使评估患者数量约翻倍，且包含治疗时长达18个月的患者，公司还将在中期数据公布前分析两项研究参与者的自然史数据和基线特征 [4] 药物信息 - LX2006是一种基于AAV的基因疗法候选药物，通过静脉注射治疗FA心肌病，旨在通过递送功能性frataxin基因促进心肌细胞中frataxin蛋白表达并恢复线粒体功能，临床前研究显示其可改善心脏功能和存活率，且安全性良好，已获得FDA的罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药认定 [11] 公司信息 - Lexeo Therapeutics是一家位于纽约市的临床阶段基因药物公司，致力于通过开创性科学改变遗传性心血管疾病和APOE4相关阿尔茨海默病的治疗方式，采用逐步开发方法推进相关项目 [12]