文章核心观点 - 公司将在会议上展示TALEN®编辑技术在造血干细胞和祖细胞（HSPCs）中的研究数据，其开发的新型编辑方法或为代谢和神经系统疾病治疗带来新策略 [1][7] 公司介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，利用基因编辑平台开发细胞和基因疗法，采用同种异体方法进行CAR - T免疫疗法，开发造血干细胞治疗基因编辑平台，运用TALEN®基因编辑技术和PulseAgile电穿孔系统开发候选产品，总部位于法国巴黎，在纽约和北卡罗来纳州罗利有办事处，在纳斯达克和泛欧交易所上市 [1][12] 研究成果 海报一：HSPC的内含子编辑实现治疗剂的谱系特异性表达 - 公司开发TALEN®介导的无启动子内含子编辑技术，使编辑后的HSPC衍生的单核细胞表达治疗性转基因，含治疗蛋白的编辑细胞能穿过血脑屏障并在脑内分泌治疗剂 [5][6] - 研究数据显示内含子编辑可在B细胞、T细胞、单核细胞特异性内源性基因中进行，能以谱系特异性方式表达转基因且不显著影响内源性基因表达，编辑CD11b内含子可将IDUA表达限制在髓系谱系，编辑后的HSPC能在免疫缺陷小鼠骨髓中有效植入并分化为能穿过血脑屏障的髓系细胞，该策略可用于向大脑输送多种治疗蛋白以治疗多种疾病 [8][9][10] 海报二：非病毒单链DNA模板环化用于基因校正和插入可改善HSPC的编辑结果 - 公司开发并优化基于TALEN®技术和环状单链DNA模板递送的基因编辑过程，实现HSPC高效基因插入 [13] - 研究数据显示非病毒单链DNA与TALEN®技术结合可在长期重建造血干细胞中实现基因插入，单链DNA环化可提高基因插入率且不影响HSPC细胞活力和适应性，有助于开发下一代离体细胞疗法 [14] 会议信息 海报一 - 标题为“HSPC的内含子编辑实现治疗剂的谱系特异性表达” - 演讲者为公司基因治疗副总裁Julien Valton博士 - 时间为2024年5月5日下午12点（美国东部时间） - 会议主题为“基因靶向和基因校正新技术” - 展示地点为展览厅 - 摘要编号为721 [11] 海报二 - 标题为“非病毒单链DNA模板环化用于基因校正和插入可改善HSPC的编辑结果” - 演讲者为公司基因编辑平台经理Alex Boyne - 时间为2024年5月9日下午12点（美国东部时间） - 会议主题为“非病毒治疗性基因递送和合成/分子结合物” - 展示地点为展览厅 - 摘要编号为1235 [14] 联系方式 媒体联系人 - Pascalyne Wilson，通讯总监，电话+33 (0)7 76 99 14 33，邮箱media@cellectis.com - Patricia Sosa Navarro，首席执行官幕僚长，电话+33 (0)7 76 77 46 93 [17] 投资者关系联系人 - Arthur Stril，首席商务官，电话+1 (347) 809 5980，邮箱investors@cellectis.com - Ashley R. Robinson，LifeSci Advisors，电话+1 617 430 7577 [17]