文章核心观点 - 武田收到欧洲药品管理局人用药品委员会推荐批准呋喹替尼用于治疗既往接受过治疗的转移性结直肠癌成人患者的通知，若获批，呋喹替尼将成为欧盟十多年来首个无论生物标志物状态如何的转移性结直肠癌新型靶向疗法 [1] 分组1：呋喹替尼欧盟审批进展 - 欧洲药品管理局人用药品委员会推荐批准呋喹替尼用于治疗既往接受过治疗的转移性结直肠癌成人患者 [1] - 欧盟委员会将在确定呋喹替尼在欧盟、挪威、列支敦士登和冰岛的潜在营销授权时考虑人用药品委员会的积极意见 [2] - 若获批，呋喹替尼将是欧盟首个且唯一获批用于既往接受过治疗的转移性结直肠癌的三种血管内皮生长因子受体选择性抑制剂 [2] 分组2：各方表态 - 武田肿瘤首席医学官表示与和黄医药的合作使呋喹替尼惠及更多符合条件患者，人用药品委员会的积极意见让其更接近为欧盟患者提供口服、无化疗且有显著生存获益的选择，期待欧盟委员会近期的官方决定 [3] - 和黄医药首席执行官兼首席科学官称公司在为有需要的患者开发创新肿瘤药物方面经验丰富，欧盟转移性结直肠癌患者目前治疗选择有限，对武田在重新定义治疗格局和满足欧洲患者未满足需求方面的进展感到高兴，该药物过去五年在中国对患者产生深远影响，期待其在欧洲获批后也能产生积极效果 [3] 分组3：结直肠癌行业情况 - 结直肠癌始于结肠或直肠，是全球第三大常见癌症，2020年导致超93.5万人死亡 [4] - 2020年，结直肠癌是欧洲第二大常见癌症，约有52万新病例和24.5万例死亡；预计2024年美国将有15.3万患者被诊断患有结直肠癌，5.3万人死于该疾病；2020年，结直肠癌是日本最常见的癌症，估计有14.8万新病例和6万例死亡 [4] - 早期结直肠癌可通过手术切除，但转移性结直肠癌仍存在大量未满足需求，预后差且治疗选择有限，部分患者可从基于分子特征的个性化治疗策略中获益，但大多数患者的肿瘤没有可操作的突变 [4] 分组4：FRESCO - 2试验情况 - FRESCO - 2是一项在美国、欧洲、日本和澳大利亚进行的多区域临床试验，研究呋喹替尼加最佳支持治疗与安慰剂加最佳支持治疗对既往接受过治疗的转移性结直肠癌患者的效果 [5] - 该试验达到所有主要和关键次要终点，证明呋喹替尼在总生存期和无进展生存期方面有统计学意义和临床意义的改善，无论患者既往接受过何种治疗，均能获益 [5] - 呋喹替尼在试验中显示出可控的安全性，导致治疗中断的不良反应发生率在呋喹替尼加最佳支持治疗组为20%，安慰剂加最佳支持治疗组为21% [5][6] - 研究结果于2022年9月在欧洲肿瘤内科学会大会上公布，并于2023年6月发表在《柳叶刀》上 [6] 分组5：呋喹替尼介绍 - 呋喹替尼是一种口服的VEGFR - 1、 - 2和 - 3选择性抑制剂，在抑制肿瘤血管生成中起关键作用 [7] - 其设计具有增强的选择性，可减少脱靶激酶活性，允许高药物暴露、持续的靶点抑制，并有可能用于联合治疗 [7] - 呋喹替尼已显示出可控的安全性，正在研究与其他抗癌疗法的联合应用 [7] 分组6：武田与呋喹替尼全球布局 - 武田拥有呋喹替尼在中国大陆、中国香港和中国澳门以外地区的独家全球开发、商业化和制造许可 [2][8] - 2023年11月，呋喹替尼在美国获批，武田以FRUZAQLA®品牌进行销售，获批基于两项大型随机对照III期试验数据 [8] - 除向欧洲药品管理局提交申请外，2023年9月还向日本药品和医疗器械管理局提交了申请 [8] 分组7：呋喹替尼中国获批情况 - 呋喹替尼在中国获批上市，和黄医药与礼来公司以ELUNATE®品牌联合销售 [9] - 2020年1月，该药物被纳入中国国家医保药品目录，获批基于一项针对416名中国转移性结直肠癌患者的III期关键注册试验FRESCO的数据 [9] - 自在中国上市至2023年年中，已有超8万名结直肠癌患者接受了呋喹替尼治疗 [9] 分组8：和黄医药介绍 - 和黄医药是一家创新的商业化阶段生物制药公司，致力于发现、全球开发和商业化用于治疗癌症和免疫疾病的靶向疗法和免疫疗法 [10] - 公司约有5000名员工，其中约1800人专注于肿瘤学/免疫学领域，自成立以来一直致力于将内部发现的癌症药物候选物推向全球患者，已有三种药物在中国上市，其中第一种也在美国上市 [10]