文章核心观点 - 文章介绍CRISPR/Cas9基因编辑技术及相关公司，分析CRISPR Therapeutics投资价值，指出其虽有风险但前景乐观，类似Genentech有巨大潜力 [1][29][30] 行业情况 - CRISPR/Cas9基因编辑技术是革命性平台，相关开创性工作获2020年诺贝尔化学奖 [1][2] - 该技术发展多年，有CRISPR Therapeutics、Editas Medicine等多家公司利用其开发新疗法 [3] CRISPR Therapeutics公司情况 产品与疗法 - 公司拥有首个离体CRISPR - Cas9疗法Casgevy，获FDA批准用于治疗镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β - 地中海贫血（TDT） [5][6] - 疗法采用离体方法，公司也在研究体内编辑，但尚需时日，CTX310和CTX320处于临床研究未获批 [8] 市场情况 - 目前获批的离体疗法针对TDT和SCD的潜在市场分别为5000和30000名患者，成本约220万美元/患者 [11][13] - 体内治疗可扩大市场并降低成本，目前离体疗法市场也能为股东创造价值 [10][13] 投资分析 - 与Vertex相比，公司企业价值小，对Casgevy成败更敏感，投资风险高回报可能也高 [4] - 考虑Casgevy净现值（NPV），若10年治疗所有患者，经18%折现率计算NPV为88.68亿美元，公司与Vertex合作获40%收入，调整后NPV为35.48亿美元，可证明公司企业价值 [20][21] 风险与机遇 风险 - 市场渗透率（MPR）风险，医疗支付方可能拒绝报销高额治疗费用 [22] - 执行风险，患者可能因伦理问题和治疗需长时间住院而不愿接受治疗 [23] - 利润分成，公司与Vertex合作，Casgevy仅保留40%利润 [24] 机遇 - Casgevy的DCF估值接近支持公司估值，其他业务组合有增长机会 [25] - 公司研发投入若有成果，资金将得到有效利用 [26] - 仅首个获批产品就可能证明公司当前估值合理 [27] - 公司产品线丰富，体内基因编辑前景广阔，Casgevy可能不是最后商业化产品 [28] 历史对比 - 公司与Genentech类似，FDA批准Casgevy证明其基因编辑方法有商业应用潜力，有望带来大量现金流 [29][30]