核心观点 - 低剂量LTI-03（2.5 mg BID）在特发性肺纤维化（IPF）患者中显示出潜在的治疗效果，减少了多种促纤维化蛋白的表达，并增加了上皮健康标志物的表达 [1][2][3] - 在评估的8个IPF生物标志物中，7个显示出积极趋势，其中3个达到统计学显著性 [2][3] - LTI-03在Cohort 1中表现出良好的耐受性，未观察到严重不良事件 [3] - 高剂量LTI-03（5 mg BID）的Cohort 2数据预计在2024年第三季度公布 [1][4] 分组1：LTI-03的临床数据 - 低剂量LTI-03在病理基底样细胞和成纤维细胞中减少了多种促纤维化蛋白的表达，特别是GAL-7、TSLP和Col-1α1标志物显著减少 [3] - LTI-03刺激了solRAGE的产生，solRAGE是I型上皮细胞健康的标志物，对IPF至关重要 [3] - LTI-03未在外周血单核细胞（PBMCs）中引发炎症反应 [3] 分组2：IPF的背景信息 - IPF是一种慢性进行性肺部疾病，影响约10万美国人，通常在65岁以上的成年人中发病，诊断后2至5年内通常致命 [7] - IPF的特征是肺部组织逐渐瘢痕化，导致肺功能受损 [7] 分组3：LTI-03的作用机制 - LTI-03是一种七氨基酸肽，其序列来源于Caveolin-1（Cav1）蛋白的支架结构域（CSD），Cav1在防止纤维化中起关键作用 [8] - Cav1表达在IPF肺组织中减少，恢复其平衡可能减缓肺功能下降并保护健康上皮细胞 [8] 分组4：Aileron Therapeutics的公司信息 - Aileron Therapeutics是一家生物制药公司，专注于开发针对孤儿肺病和纤维化适应症的首创新药 [9] - 公司的主要候选药物LTI-03正在进行IPF治疗的1b期临床试验，Cohort 2结果预计在2024年第三季度公布 [9] - 公司的第二个候选药物LTI-01已完成1b期和2a期临床试验，用于治疗局限性胸腔积液，并获得了美国和欧盟的孤儿药认定及美国的快速通道认定 [9]