公司核心业务进展 - 公司在2024年第一季度展示了acoramidis在ATTR-CM患者中的心脏磁共振成像（CMR）证据，显示与临床改善一致，并计划在2024年的医学会议上展示ATTRibute-CM研究的详细结果，包括在欧洲心脏病学会心力衰竭会议和国际淀粉样变性研讨会上的15篇摘要[1] - 公司认为BBP-418有可能通过FDA的加速批准路径，基于最近与FDA关于使用糖基化αDG水平作为替代终点的讨论，FORTIFY三期试验正在招募中，预计2024年完成中期分析人群的招募[1] - 公司在2024年第一季度通过资本活动筹集了15亿美元，包括与欧洲和日本的许可协议、融资以及股票销售，用于支持acoramidis和infigratinib的开发和商业化[1] - 公司宣布成立BridgeBio Oncology Therapeutics（BBOT），并获得了2亿美元的私人融资，以加速其精准肿瘤管线的开发[1][5] - 公司的acoramidis在欧洲的上市许可申请（MAA）已被欧洲药品管理局（EMA）接受审查，预计2025年获批，同时美国FDA的PDUFA日期定于2024年11月29日[1] 财务表现 - 公司截至2024年3月31日的现金、现金等价物、有价证券和短期限制现金总额为5198亿美元，较2023年12月31日的3926亿美元增加了1272亿美元，主要得益于4377亿美元的贷款净收益和3153亿美元的股权融资[7] - 2024年第一季度收入为2111亿美元，较去年同期的1826亿美元大幅增加，主要归因于与Bayer和Kyowa Kirin的许可协议中的非退还预付款[8][9] - 2024年第一季度的运营成本和费用为2108亿美元，较去年同期的1280亿美元增加了828亿美元，主要由于研发费用增加了481亿美元，以及销售、一般和行政费用增加了347亿美元[10] 临床试验进展 - acoramidis的ATTRibute-CM三期研究显示，与安慰剂相比，acoramidis治疗可能改善心脏结构和功能，并可能逆转心脏淀粉样变性[3][4] - infigratinib的PROPEL 3全球三期注册研究正在招募中，预计2025年完成，公司还计划在2024年启动低剂量infigratinib用于软骨发育不全的临床项目[4] - BBP-418的FORTIFY三期试验正在美国、欧洲和澳大利亚招募患者，预计2024年完成中期分析人群的招募[4] - encaleret的CALIBRATE三期临床试验正在招募中，预计2025年公布顶线数据[4] 公司战略与未来展望 - 公司通过成立BBOT和获得2亿美元融资，进一步聚焦精准肿瘤领域，加速其肿瘤管线的开发[5][6] - 公司预计在2024年底在美国推出acoramidis，并在2025年获得三项三期试验的顶线数据，进一步巩固其在遗传疾病和癌症治疗领域的地位[12]