公司动态 - Dyne Therapeutics 是一家专注于肌肉疾病的临床阶段公司 致力于为遗传性疾病患者开发创新的治疗药物 其专有的 FORCE™ 平台旨在克服肌肉组织递送的限制 [13] - 2024 年 3 月 John Cox 被任命为公司总裁 CEO 和董事会成员 他在生物技术行业拥有丰富的执行经验 包括罕见病商业化 [2] 临床试验进展 - ACHIEVE 试验（DYNE-101 用于成人肌强直性营养不良 1 型 DM1）正在进行中 最近完成了 6 8 mg/kg Q8W 队列的招募 [3] - DELIVER 试验（DYNE-251 用于适合外显子 51 跳跃的杜氏肌营养不良 DMD 男性患者）正在进行中 最近完成了 40 mg/kg Q8W 队列的招募 [5] - 2024 年 1 月报告的 ACHIEVE 和 DELIVER 试验的初步临床数据在多个会议上进行了口头报告 包括 2024 年 3 月的 MDA 临床与科学会议和 2024 年 4 月的第 14 届国际肌强直性营养不良联盟会议 [4][6] 财务表现 - 截至 2024 年 3 月 31 日 公司现金 现金等价物和有价证券为 4 535 亿美元 预计将支持运营至 2025 年 [8] - 2024 年第一季度研发费用为 4450 万美元 较 2023 年同期的 3750 万美元有所增加 [9] - 2024 年第一季度一般和行政费用为 2460 万美元 较 2023 年同期的 790 万美元大幅增加 [10] - 2024 年第一季度净亏损为 6560 万美元 每股基本和稀释亏损为 0 81 美元 而 2023 年同期净亏损为 4420 万美元 每股基本和稀释亏损为 0 78 美元 [10][11] 未来展望 - 公司预计在 2024 年下半年报告 ACHIEVE 和 DELIVER 试验中多个更高剂量队列的数据 并计划在 2024 年底启动注册队列 [7]