文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果并强调近期进展，临床和临床前项目取得有意义进展，有望在2024年年中呈现更多数据并推进到2期试验，当前现金余额预计可支持运营至2025年第一季度 [1][2][5] 研发管线与平台进展 - 1/2期MYCHELANGELO I临床试验评估OTX - 2002剂量递增至第5组，正以0.3 mg/kg剂量在美国和亚洲临床点招募患者，预计2024年年中报告单药治疗剂量递增的额外临床数据并扩展至单药和联合治疗阶段 [2] - 在2024年美国癌症研究协会年会上展示支持开发针对EGFR抑制剂耐药非小细胞肺癌的MYC靶向表观基因组控制器的临床前数据，还展示验证OTX - 2002的新型药效学生物标志物检测的临床前数据 [3] - 将于2024年美国基因与细胞治疗学会第27届年会上展示证明基因表达持久上调的新临床前数据，进一步支持公司多样化平台能力 [4] 2024年第一季度财务结果 - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物共计6000万美元，加上第一季度的成本削减和战略优先级调整举措，预计可支持运营至2025年第一季度 [5] - 2024年第一季度研发费用为1540万美元，较2023年第一季度的2010万美元减少470万美元，主要因外部研究和制造成本、人员相关费用和临床开发成本减少，部分被设施费用增加抵消 [6] - 2024年第一季度一般及行政费用为740万美元，较2023年第一季度的620万美元增加120万美元，主要因设施费用增加 [7] - 2024年第一季度净亏损为2010万美元，较2023年第一季度的2530万美元减少，主要因研发费用减少 [7] 公司与平台介绍 - 公司是临床阶段生物技术公司，开创可编程表观基因组mRNA药物开发，通过转录前调节基因表达实现对几乎所有人类基因的精确表观基因组控制，产品管线涵盖肿瘤学、再生医学和多基因疾病 [8] - OMEGA平台利用公司对基因调控、基因组结构和表观遗传机制的深入理解，设计可编程表观基因组mRNA药物，在转录前水平精确靶向和调节基因表达 [9]