文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果并强调近期公司成就，OJEMDA获美国FDA加速批准用于治疗特定儿科低级别胶质瘤，公司正推进其在美国的上市及其他项目 [1][2] 项目亮点 - 2024年4月公司获美国FDA对OJEMDA的加速批准，这是首个且唯一获批用于治疗特定儿科低级别胶质瘤的疗法 [2] - OJEMDA已可使用且开出首张处方，患者开始加入EveryDay Support From Day One™综合项目 [3] - 评估tovorafenib作为一线疗法的3期FIREFLY - 2/LOGGIC临床试验持续在美国、加拿大、欧洲、澳大利亚和亚洲招募患者，超90个站点已启动 [4] - FIRELIGHT - 1试验的1b/2期子研究（102b）持续招募患者，评估tovorafenib与公司研究性MEK抑制剂pimasertib的联合用药 [5] 公司亮点及即将到来的里程碑 - 公司因OJEMDA获批从FDA获得一张罕见儿科疾病优先审评凭证 [6] - 预计2024年下半年公布FIRELIGHT - 1的1b期结果及下一步计划 [6] 2024年第一季度财务亮点 - 现金状况：截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资总计3.179亿美元，公司认为有足够资金支持运营至2026年 [7] - 研发费用：2024年第一季度为4020万美元，2023年同期为2780万美元，增长主要因员工薪酬成本增加、优先审评凭证回购付款及与OJEMDA相关的临床试验和生产活动增加 [8] - 管理费用：2024年第一季度为2660万美元，2023年同期为1800万美元，增长主要因员工薪酬成本增加、持续的商业扩张及支持公司发展的专业服务费用增加 [9] - 净亏损：2024年第一季度总计6240万美元，非现金股票薪酬费用为1260万美元；2023年同期为4240万美元，非现金股票薪酬费用为940万美元 [10] 即将到来的活动 - 2024年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会（5月31日 - 6月4日），将在6月1日下午1:30 - 4:30以海报形式展示题为“II型RAF抑制剂tovorafenib治疗复发/难治性儿科低级别胶质瘤（pLGG）：2期FIREFLY - 1试验中生长速度的可逆下降”的摘要 [11][12] - 高盛第45届全球医疗保健会议（6月10 - 13日） [12] - 第21届国际儿科神经肿瘤学研讨会（6月28 - 29日） [12] 关于OJEMDA™ - OJEMDA是一种II型RAF激酶抑制剂，用于治疗特定儿科低级别胶质瘤，该适应症基于缓解率和缓解持续时间获加速批准，后续批准可能取决于确证性试验中的临床获益验证 [12][13] - tovorafenib正评估作为一线治疗pLGG的疗法，也在研究与MEK抑制剂pimasertib联合用于特定成年和青少年患者群体 [14] - tovorafenib获FDA突破性疗法和罕见儿科疾病认定，还获FDA孤儿药认定及欧盟委员会孤儿药认定 [15] 关于Day One Biopharmaceuticals - 公司是一家商业阶段生物制药公司，旨在解决儿科癌症治疗开发严重不足的问题，与多方合作识别、获取和开发重要的靶向癌症治疗方法 [16][17] - 公司产品线包括tovorafenib（OJEMDA™）和pimasertib [17] - 公司位于加利福尼亚州布里斯班 [18]