文章核心观点 Orchard Therapeutics将在2024年美国基因与细胞治疗学会年会上展示多项造血干细胞基因疗法数据，体现其疗法的变革性影响和广泛适用性，同时其合作研究成果也有新进展，公司专注于造血干细胞基因疗法治疗严重疾病 [1][2][3] 会议展示信息 口头报告 - 标题为“造血干细胞基因疗法治疗Hurler综合征：中期骨骼结果和骨骼交叉矫正机制”，时间为5月7日周二下午1:30，演讲者为Maria Ester Bernardo [4] - 标题为“Atidarsagene autotemcel（造血干细胞基因疗法）在异染性脑白质营养不良中保留认知和运动发育长达12年随访（口头总统研讨会）”，时间为5月8日周三上午11:15，演讲者为Alessandro Aiuti [5] - 标题为“通过基因修饰造血干细胞移植恢复巨噬细胞免疫功能：NOD2克罗恩病的治疗方法（受邀口头报告）”，时间为5月9日周四上午9:18，演讲者为Pervinder Sagoo [6] - 标题为“造血干细胞基因疗法中的体细胞突变追踪揭示无克隆性造血”，时间为5月11日周六上午11:45，演讲者为Francesco Gazzo [7] 海报展示 - 标题为“开发用于额颞叶痴呆（FTD）的体外造血干细胞基因疗法”，时间为5月9日周四中午至下午1:30和下午5:30至7:00，演讲者为Yuri Ciervo，海报编号1136 [8] - 标题为“慢病毒造血干细胞基因疗法治疗晚发性青少年异染性脑白质营养不良”，时间为5月10日周五中午至下午1:30和下午5:30至7:00，演讲者为Valeria Calbi，海报编号1905 [9] - 标题为“Hurler患者自体造血干细胞基因治疗后的非神经、非骨骼结局：与异基因造血干细胞移植的回顾性比较”，时间为5月10日周五中午至下午1:30和下午5:30至7:00，演讲者为Maria Ester Bernardo，海报编号1904 [10][11][12] - 标题为“自体体外造血干细胞基因治疗Hurler综合征患者的神经结局中期分析”，时间为5月10日周五中午至下午1:30和下午5:30至7:00，演讲者为Maria Ester Bernardo，海报编号1903 [12] 研究成果 - Orchard的合作伙伴在《科学转化医学》上发表OTL - 203治疗黏多糖贮积症I型Hurler亚型（MPS - IH）的早期骨骼测量详细分析，8名儿童经治疗后临床、功能和放射学结果持续改善，中位随访3.78年 [13][14] Lenmeldy药物信息 基本信息 - 在美国获批用于治疗有症状前晚婴型（PSLI）、有症状前早幼年型（PSEJ）或有早期症状早幼年型（ESEJ）异染性脑白质营养不良（MLD）的儿童，在欧洲被称为Libmeldy，已获欧洲委员会、英国药品和保健品监管局及瑞士治疗产品管理局批准，该项目由意大利米兰的San Raffaele - Telethon基因治疗研究所合作开发 [15][16][17] 适用人群 - 适用于治疗有症状前晚婴型（PSLI）、有症状前早幼年型（PSEJ）或有早期症状早幼年型（ESEJ）异染性脑白质营养不良（MLD）的儿童 [18] 特定人群使用说明 - 有生育潜力的女性在动员开始前、预处理程序前和给药前需确认血清妊娠试验阴性，有生育能力的男性和育龄女性从动员开始至给药后至少6个月应采取有效避孕措施，临床试验中有7名儿童（女性的50%）出现卵巢功能衰竭，建议治疗前考虑精子或卵子冷冻保存 [30][31][33] 公司信息 Orchard Therapeutics - 是Kyowa Kirin旗下公司，全球基因疗法领导者，专注于利用造血干细胞基因疗法治疗遗传和其他严重疾病，公司成立于2015年，其团队在造血干细胞基因疗法技术发展中起核心作用，目前正推进相关疗法管线 [34][35] Kyowa Kirin - 日本全球专科制药公司，70多年来致力于药物发现和生物技术创新，目前正研发下一代抗体及细胞和基因疗法，目标是发现有改变生活价值的新药 [36] 联系方式 - 联系人Benjamin Navon，电话+1 857 - 248 - 9454，邮箱Benjamin.Navon@orchard - tx.com [37]