文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果和业务亮点，INZ - 701多项临床试验有积极进展和预期里程碑，公司资金预计可支持运营至2025年第四季度 [1][5] 近期亮点 - 2024年4月，INZ - 701用于ABCC6缺陷成人的1/2期临床试验公布积极的安全性、免疫原性数据，血管病理、视觉功能和患者报告结局有临床改善 [2] - 2024年4月，INZ - 701用于儿科ABCC6缺陷的自然史研究报告初始结果，显示该疾病在儿科患者中有重大疾病负担，公司预计2025年第一季度启动关键试验 [3] - 2024年4月，INZ - 701用于ENPP1缺陷成人的1/2期临床试验公布积极数据，1 - 3组48周数据维持良好，4组数据支持每周一次给药 [4] 预期里程碑 ENPP1缺陷 - 2024年下半年在婴儿中启动ENERGY - 2关键试验 [5] - 2024年下半年公布ENERGY - 1婴儿1b期试验中期数据 [1][5] - 2025年年中公布ENERGY - 3儿科患者关键试验顶线数据 [5] ABCC6缺陷 - 待监管审查和充足资金，2025年第一季度在儿科患者中启动关键临床试验 [3][5] 钙化防御 - 2024年第四季度公布SEAPORT - 1终末期肾病血液透析患者1期试验中期数据 [1][5] 2024年第一季度财务结果 现金状况和财务指引 - 截至2024年3月31日，现金、现金等价物和短期投资为1.662亿美元，预计可支持公司资金需求至2025年第四季度 [5] 研发费用 - 2024年第一季度研发费用为1910万美元，上年同期为1190万美元 [6] 一般及行政费用 - 2024年第一季度一般及行政费用为520万美元，上年同期为650万美元 [7] 净亏损 - 2024年第一季度净亏损为2330万美元，每股亏损0.38美元，上年同期净亏损为1740万美元，每股亏损0.40美元 [8] 疾病介绍 ABCC6缺陷 - 是血管和软组织进行性衰弱疾病，全球约每2.5万至5万人中有1人受影响，无获批疗法 [9] ENPP1缺陷 - 是血管、软组织和骨骼进行性衰弱疾病，全球约每6.4万例妊娠中有1例，无获批疗法 [10] 钙化防御 - 是高死亡率罕见疾病，主要影响终末期肾病患者，年新发病例约5000例，无获批疗法 [11] 药物介绍 - INZ - 701是重组Fc融合蛋白，为ENPP1酶替代疗法，可代谢ATP生成PPi和AMP，临床数据显示耐受性良好、安全性佳且能提高PPi水平 [12] 公司介绍 - 公司是临床阶段罕见病生物制药公司，正在开发INZ - 701治疗影响血管、软组织和骨骼的疾病 [13][14]