文章核心观点 2024年第一季度argenx公司在业务和财务方面取得进展，VYVGART产品销售增长，多个项目处于研发和审批阶段，公司持续投入研发以推动长期发展，但本季度仍有净亏损 [2][3][5]。 各部分总结 业务进展 - VYVGART产品拓展：VYVGART是首个获批用于两种适应症的FcRn拮抗剂，2024年第一季度全球净产品销售额达3.98亿美元；3月26日在日本获批用于治疗ITP；2024年有望在瑞士、澳大利亚、沙特阿拉伯和韩国获批用于gMG治疗，VYVGART SC有望通过再鼎医药在中国获批 [4][5]。 - CIDP相关进展：FDA正在审查CIDP的补充生物制品许可申请（sBLA），PDUFA目标行动日期为2024年6月21日；已在中国和日本完成监管提交，预计2024年底在欧洲和加拿大提交 [5]。 - 预填充注射器计划：预计2024年第二季度提交VYVGART SC预填充注射器用于gMG和CIDP的FDA申请 [5]。 - 管线推进：公司预计到2025年efgartigimod将在至少15种适应症中获批或接受评估；empasiprubart的2期研究正在进行；ARGX - 119正在评估中 [6]。 - 临床试验进展：决定将efgartigimod在原发性干燥综合征（SjD）的开发推进到3期；预计2024年第二季度公布efgartigimod在PC - POTS的2期ALPHA研究的 topline数据；预计2024年下半年公布efgartigimod在三种肌炎亚型的无缝2/3期ALKIVIA研究的topline数据；预计2024年底更新BALLAD研究开发计划；efgartigimod在甲状腺眼病（TED）的注册研究正在进行；决定停止efgartigimod在ANCA相关血管炎（AAV）的开发；efgartigimod在膜性肾病（MN）和狼疮性肾炎（LN）的概念验证研究正在进行，预计今年开始抗体介导排斥反应（AMR）和系统性硬化症（SSc）的研究；预计2024年公布empasiprubart在MMN的ARDA研究的完整2期topline数据；预计2024年开始ARGX - 119在CMS和ALS患者的1b/2a期试验 [7]。 - 创新投资：公司继续投资免疫创新计划（IIP），已提名四个新的管线候选药物，预计到2025年底提交每个项目的研究性新药（IND）申请 [8]。 - 人员任命：任命Brian L. Kotzin博士为董事会非执行董事兼研发委员会主席，任期四年 [9]。 财务结果 - 运营收入：2024年第一季度运营总收入为4.13亿美元，高于2023年同期的2.3亿美元，其中产品净销售额为3.98亿美元，合作收入为300万美元，其他运营收入为1200万美元 [12]。 - 运营费用：2024年第一季度运营总费用为5.06亿美元，高于2023年同期的3.34亿美元，主要包括销售成本4300万美元、研发费用2.25亿美元、销售、一般和行政费用2.36亿美元 [13][14]。 - 财务收支：2024年第一季度财务收入为3900万美元，高于2023年同期的1700万美元；汇兑损失为1900万美元，而2023年同期为汇兑收益1100万美元 [14]。 - 所得税与净亏损：2024年第一季度所得税收益为1300万美元，低于2023年同期的4700万美元；净亏损为6200万美元，高于2023年同期的2900万美元；每股净亏损为1.04美元，高于2023年同期的0.52美元 [15]。 - 现金资产：截至2024年3月31日，现金、现金等价物和当前金融资产总计31亿美元，低于2023年12月31日的32亿美元 [15]。 财务指引与日程 - 财务指引：基于当前运营计划，公司预计2024年研发和销售、一般及行政费用合计低于20亿美元，预计在这些预期运营费用以及营运资金和资本支出上使用高达5亿美元的净现金 [16]。 - 财务日程：2024年7月25日公布第二季度财务结果和业务更新；10月31日公布第三季度财务结果和业务更新 [17]。 会议信息 - 会议安排：公司管理层将于2024年5月9日下午2:30 CET（上午8:30 ET）举行电话会议，讨论第一季度财务结果和业务更新，可在公司网站观看直播和回放 [1][18]。 - 拨号号码：提供比利时、法国、荷兰、英国、美国、日本和瑞士的拨号号码 [19]。