文章核心观点 - 公司宣布FT819自身免疫性1期研究中首例系统性红斑狼疮患者已接受治疗，同时在会议上展示FT819和FT522相关数据，显示其对B细胞介导的自身免疫性疾病有治疗潜力 [1][2] 分组1：FT819自身免疫性1期研究情况 - 多中心1期研究旨在评估FT819对中重度SLE患者的安全性、药代动力学和抗B细胞活性，首例患者为27岁难治性SLE女性，接受预处理化疗后单剂量3.6亿个细胞的FT819治疗，住院三天无明显不良事件出院 [3] - 用患者化疗前血样进行的体外细胞毒性试验中，FT819能快速有效清除患者CD19+ B细胞 [4] 分组2：FT819 iPSC衍生CAR T细胞项目转化数据 - 公司1期BCM研究转化数据显示单剂量FT819对B细胞介导的自身免疫性疾病有多种免疫重置治疗机制 [6] - 23例复发/难治性B细胞淋巴瘤患者血样显示，化疗和FT819给药后30天内，外周血CD19+ B细胞快速深度耗竭并持续抑制 [6] - 患者案例显示FT819可实现二次和三次组织迁移、浸润和活性，完全清除组织中CD19+细胞 [7] - 患者案例显示FT819可使浆细胞耗竭和B细胞重建，恢复幼稚和未成熟表型，极少恢复活化记忆B细胞或浆母细胞 [7] - 患者案例显示FT819无需氟达拉滨预处理即可快速深度持续耗竭B细胞，支持其作为自身免疫性疾病免疫重置疗法及常用治疗方案附加疗法的潜力 [8] 分组3：FT522 iPSC衍生CAR NK细胞项目临床前和初步临床观察数据 - FT522是公司首款含新型同种免疫防御受体的现货型CD19靶向CAR NK细胞候选产品，可提高现货型细胞疗法效力，无需预处理化疗 [9] - 用不匹配SLE供体PBMC进行的再挑战试验中，FT522能快速深度耗竭CD19+ B细胞，清除同种反应性T细胞并保持功能持久性 [9] - 临床前体内生物分布研究显示，FT522在2.5亿个细胞/剂量和10亿个细胞/剂量的人等效剂量水平下，无需细胞因子支持即可在二、三级组织中实现剂量依赖性迁移、浸润和驻留 [9] - 公司正在进行的1期BCL研究初步临床观察显示，首批两名接受FT522治疗的患者在一个月治疗周期内外周血B细胞快速深度持续耗竭，且与无ADR技术的前代产品FT596相比，FT522在外周血中持久性增强 [9] - 公司计划2024年年中向FDA提交FT522治疗多种自身免疫性疾病的新药研究申请，且无需对患者进行预处理化疗 [10] 分组4：公司iPSC产品平台及公司概况 - 公司专有的iPSC产品平台将人类iPSC多重工程与单细胞选择相结合，创建克隆主iPSC系，可克服使用患者或供体细胞制造细胞疗法的诸多限制，拥有超500项已授权专利和500项待申请专利 [11][12] - 公司是临床阶段生物制药公司，致力于为癌症和自身免疫性疾病患者提供iPSC衍生细胞免疫疗法，利用iPSC产品平台在创建多重工程主iPSC系及现货型iPSC衍生细胞产品制造和临床开发方面处于领先地位 [13]