文章核心观点 - 公司公布NXC - 201治疗复发/难治性AL淀粉样变性的临床数据，显示出高响应率和持久效果，有望成为新治疗选择，且NEXICART - 2临床试验预计2024年年中在美国开展 [1][3] 公司相关 公司概况 - 公司是临床阶段生物制药公司，在AL淀粉样变性和其他自身免疫性疾病细胞疗法领域开拓创新，主要细胞疗法为NXC - 201 [10] 产品信息 - NXC - 201是经空间优化的BCMA靶向嵌合抗原受体T（CAR - T）细胞疗法，有潜力成为唯一的“单日CRS”CAR - T，已获FDA和EMA孤儿药指定 [7][10] 临床试验 - NEXICART - 1是正在进行的1b/2a期开放标签研究，评估NXC - 201治疗复发/难治性多发性骨髓瘤和复发/难治性AL淀粉样变性的安全性和有效性，1b期已完成，推荐2期剂量为8亿个CAR + T细胞 [5] - NEXICART - 2是开放标签、单臂、多中心的1b期剂量扩展临床试验，预计约18个月内招募40名心脏功能良好且未接受过BCMA靶向治疗的患者，目标是评估NXC - 201的安全性和有效性 [6] 临床数据 - 13名复发/难治性AL淀粉样变性患者参与NEXICART - 1研究，总体响应率92%（12/13），未接受过BCMA靶向双特异性治疗的12名患者响应率100%，其中9名完全响应（75%），1名接受过治疗的患者未响应 [1][4] - 最佳响应者响应持续时间达28个月，截至2024年5月10日仍在持续 [1][4] - 无免疫效应细胞相关神经毒性综合征（ICANS）事件，细胞因子释放综合征（CRS）中位持续时间2天，无4级CRS事件 [4] 行业相关 疾病介绍 - AL淀粉样变性是由骨髓浆细胞异常导致的全身性疾病，会造成组织、神经和器官损伤及高死亡率 [8] 市场规模 - 美国复发/难治性AL淀粉样变性患病率每年增长12%，预计2024年达33277名患者，2017年淀粉样变性市场规模36亿美元，预计2025年达60亿美元 [1][9]