文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果及监管和公司进展，有望在2025年上半年获CARDAMYST™（etripamil）鼻喷雾剂FDA批准，当前现金状况及潜在合成版税支付可支持其在美国PSVT市场推出 [1][2] 第一季度及近期项目更新 阵发性室上性心动过速（PSVT）患者使用Etripamil - 重新提交Etripamil用于PSVT的新药申请（NDA），重新提交的资料包含重组数据集和重新格式化的数据文件，公司预计为标准NDA审查期 [2] - 新临床数据展示Etripamil用于PSVT转复的实际应用，NODE - 303 3期研究结果显示，症状发作时使用Etripamil，给药后30分钟PSVT转复率为60.0%，60分钟为69.9%，安全性数据与先前研究一致 [3] 快速心室率房颤（AFib - RVR）患者使用Etripamil - 2024年第一季度会议从FDA获得富有成效的3期指导，FDA重申单研究、补充新药申请途径的先前指导，同意3期关键研究要素并明确终点以指导研究设计，公司计划2024年下半年与FDA进一步沟通以确定注册研究方案 [4] 公司更新 - 2024年3月完成普通股和预融资认股权证公开发行，净收益约3220万美元，用于Etripamil在PSVT和AFib - RVR的开发和商业化以及营运资金和其他一般公司用途 [5] 2024年第一季度财务结果 - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和短期投资为8950万美元，2023年12月31日为6600万美元 [6] - 2024年第一季度无收入，2023年第一季度为100万美元 [7] - 2024年第一季度研发费用为360万美元，上年同期为1030万美元，同比下降主要因2023年完成PSVT 3期临床研究 [8] - 2024年第一季度一般及行政费用为400万美元，上年同期为390万美元 [9] - 2024年第一季度商业费用为290万美元，上年同期为240万美元，因NDA提交时间调整采取的现金节约措施在2024年第一季度基本完成 [10] - 2024年第一季度净亏损为1040万美元，上年同期为1500万美元 [11] 疾病相关信息 阵发性室上性心动过速（PSVT） - 美国约200万人被诊断患有PSVT，其特点是突发快速心跳，常超过150 - 200次/分钟，会导致心悸、呼吸急促等症状，影响患者日常生活，且缺乏有效治疗选择 [13] 快速心室率房颤（AFib - RVR） - 美国约500万人患有房颤（AFib），预计到2025年增至约1000万，2030年增至约1200万，部分AFib患者会出现AFib - RVR发作，虽可用口服钙通道阻滞剂和/或β受体阻滞剂治疗，但患者常需急诊治疗，公司初步市场研究表明2030年Etripamil在AFib - RVR患者中的潜在目标市场约为300 - 400万人 [14] 产品相关信息 Etripamil - 是公司主要研究产品，为新型钙通道阻滞剂鼻喷雾剂，用于PSVT和AFib - RVR的临床开发，设计为患者可自行给药的快速反应疗法，若获批将为医疗保健提供者提供新治疗选择，CARDAMYST™（etripamil）鼻喷雾剂有完善临床试验项目 [15] 公司概况 - 是一家生物制药公司，专注开发和商业化创新心血管解决方案，主要研究产品Etripamil用于患者自行治疗PSVT和AFib - RVR相关症状发作 [16][17]