文章核心观点 - 默鲁斯公司宣布其药物petosemtamab获美国FDA突破性疗法认定（BTD）用于治疗复发性或转移性头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）患者，公司计划与FDA加快讨论并推进潜在生物制品许可申请（BLA）提交 [2][4] 药物获批情况 - petosemtamab获FDA突破性疗法认定（BTD）用于治疗经铂类化疗和抗程序性细胞死亡受体 - 1（PD - 1）或抗程序性死亡配体1（PD - L1）抗体治疗后疾病进展的复发性或转移性HNSCC患者 [2] - 2023年8月该药物已获治疗经铂类化疗和抗程序性细胞死亡蛋白1（anti - PD - 1）抗体治疗后疾病进展的复发性或转移性HNSCC患者的快速通道认定 [2] 获批支持数据 - BTD由正在进行的1/2期开放标签、多中心试验数据支持，该试验评估petosemtamab单药治疗晚期实体瘤患者，包括既往治疗过的（复发性或转移性）HNSCC患者 [3] - 默鲁斯计划在2024年下半年提供该队列的疗效、持久性和安全性更新数据 [3] 突破性疗法认定意义 - BTD旨在加速治疗严重或危及生命疾病药物的开发和审查，初步临床证据表明该药物在临床显著终点上可能比现有疗法有实质性改善 [4] - 获BTD后，默鲁斯可获得FDA更深入指导、组织高级管理人员和经验丰富审查人员参与跨学科协作审查，并有资格进行滚动审查和优先审查 [4] 公司后续计划 - 获BTD后，默鲁斯计划加快与FDA讨论，朝着潜在生物制品许可申请（BLA）提交目标推进 [4] - 公司计划2024年年中启动petosemtamab治疗既往治疗过的HNSCC的3期试验，并为评估petosemtamab与帕博利珠单抗联合治疗未治疗患者的潜在3期试验做准备 [6] 头颈部癌症行业情况 - 头颈部鳞状细胞癌（HNSCC）是发生在口腔、喉咙和喉黏膜表面鳞状细胞的一组癌症，通常与烟草消费、酒精使用和/或HPV感染有关 [6] - HNSCC是全球第六大常见癌症，2020年全球估计有超93万新病例和超46.5万死亡病例，预计到2030年发病率将增加30%，每年新病例超100万 [7] - 尽管有现有标准治疗疗法，HNSCC仍是严重且危及生命的疾病，预后较差 [7] 药物petosemtamab介绍 - petosemtamab（MCLA - 158）是一种Biclonics®低岩藻糖基化人全长IgG1抗体，靶向表皮生长因子受体（EGFR）和富含亮氨酸重复序列的G蛋白偶联受体5（LGR5） [8] - 该药物具有三种独立作用机制，包括抑制EGFR依赖性信号传导、LGR5结合导致癌细胞中EGFR内化和降解，以及增强抗体依赖性细胞介导的细胞毒性（ADCC）和抗体依赖性细胞吞噬作用（ADCP）活性 [8] 默鲁斯公司介绍 - 默鲁斯是一家临床阶段肿瘤学公司，开发创新的全长人双特异性和三特异性抗体疗法Multiclonics® [9] - Multiclonics®采用行业标准工艺制造，临床前和临床研究观察到其具有与传统人单克隆抗体相同的特征，如长半衰期和低免疫原性 [9]