核心观点 - 公司报告了其基因治疗候选药物BB-301在1b/2a期临床试验中首位受试者的积极中期数据 显示在吞咽功能等关键终点上有临床意义的改善 同时第二位受试者已安全给药 更多中期数据预计在2024年下半年公布 [1][2][10] - 公司于2024年4月22日完成了4000万美元的超额认购私募股权融资 资金足以支持运营至2025年底 [1][2][3][14] 临床开发进展 - 首位OPMD受试者在接受BB-301治疗后90天 在视频荧光吞咽研究（VFSS）中显示出吞咽功能改善 包括咽部收缩肌功能评估和吞咽效率 这些改善与受试者报告的悉尼吞咽问卷结果一致 [5][6][7][8] - 两位接受BB-301的受试者均未出现严重不良事件 仅观察到短暂2级胃食管反流病 并通过常用处方药物解决 [8] - OPMD自然史研究已招募23名受试者 其中2名已转入BB-301治疗研究 预计2024年6月第三名受试者加入 [9] - 更多中期安全性和疗效数据预计在2024年下半年公布 [10] 财务与融资 - 公司完成4000万美元私募股权融资 以每股4.80美元发行5,749,152股普通股 并以每股4.7999美元发行预融资认股权证认购2,584,239股 扣除费用后净收益约3720万美元 [2][3][14] - 截至2024年3月31日 公司拥有现金及现金等价物1410万美元 融资后现金储备显著增加 [14] - 2024财年第三季度总收入为0 去年同期为5.4万美元许可收入 运营亏损410万美元 净亏损430万美元 每股亏损1.64美元 [12][13][14][17] - 研发费用为260万美元 主要用于BB-301的临床开发 同比减少60万美元 一般及行政费用为160万美元 同比增加40万美元 [13] 公司治理与合作伙伴 - 长期投资者Suvretta Capital Management领投本轮融资 并考虑任命其投资组合经理Kishen Mehta加入公司董事会 [3][4] - 其他参与融资的机构包括Adage Capital Partners LPNantahala Capital多家医疗保健基金和一家领先共同基金 [3] 技术平台与产品管线 - BB-301基于公司专有的"沉默与替换"DNA导向RNA干扰（ddRNAi）平台 旨在同时沉默突变型PABPN1基因表达并提供功能替代蛋白 用于治疗眼咽型肌营养不良症（OPMD） [18][19][20]