文章核心观点 公司公布2024年第一季度财务结果及多项业务进展，包括扩大CD19肿瘤项目权利、推进多个产品临床试验，有望改变CAR T治疗格局，为患者带来更多治疗选择 [2][3] 关键公司更新 - 公司从Servier获得CD19定向同种异体细胞疗法产品在所有欧盟成员国和英国的开发和商业化肿瘤权利，结合美国已有权利，潜在市场机会从超60亿美元增至超95亿美元，未来cema - cel数十亿美元营收潜力或增50%，且未来有望免费获得日本和中国开发及商业化权利 [4] 项目更新 Cema - Cel - 针对大B细胞淋巴瘤（LBCL）的关键2期ALPHA3一线巩固试验预计2024年年中启动，将在众多癌症治疗中心开展，利用新型MRD检测识别高复发风险患者，使用cema - cel进行一次性输注治疗，预计2026年进行疗效分析，2027年提交生物制品许可申请（BLA） [5][6][7] - 慢性淋巴细胞白血病（CLL）1期试验中复发/难治（r/r）CLL队列正在招募患者，预计2024年底公布初始数据，2025年开展2期关键研究 [8] ALLO - 329 - 公司基于对CAR T研发的深入理解，设计用于自身免疫性疾病（AID）的下一代同种异体CAR T研究产品ALLO - 329，采用Dagger®技术，计划2025年第一季度提交研究性新药（IND）申请，2025年底获得概念验证数据 [9] ALLO - 316 - 2024年4月公司获加州再生医学研究所（CIRM）1500万美元赠款，支持ALLO - 316在肾细胞癌（RCC）的TRAVERSE试验，计划2024年第二季度公布1期试验潜在关键发现细节，2024年底更新约20名CD70阳性RCC患者的1期数据 [10] 2024年第一季度财务结果 - 研发费用为5230万美元，包括380万美元非现金股票薪酬费用；一般及行政费用为1730万美元，包括810万美元非现金股票薪酬费用 [10] - 净亏损6500万美元，每股亏损0.38美元，包括1190万美元非现金股票薪酬费用 [11] - 截至2024年3月31日，公司现金、现金等价物和投资为3.973亿美元，预计现金可支持运营至2026年，2024年现金、现金等价物和投资预计减少约2亿美元，GAAP运营费用预计约3亿美元，包括约6000万美元非现金股票薪酬费用 [11] 会议详情 - 公司将于太平洋时间下午2点/东部时间下午5点举行电话会议和网络直播，讨论财务结果并提供业务更新，可通过链接注册提问，收听网络直播可在公司网站查看，直播结束后约30天可查看回放 [12] 产品相关信息 - Cemacabtagene ansegedleucel（cema - cel）是用于治疗大B细胞淋巴瘤（LBCL）的下一代抗CD19 AlloCAR T™研究产品，2022年6月获美国食品药品监督管理局再生医学先进疗法（RMAT）指定 [13] - 公司是临床阶段生物技术公司，致力于开发用于癌症和自身免疫性疾病的同种异体嵌合抗原受体T细胞（AlloCAR T™）产品 [14] 产品授权信息 - 公司的研究性AlloCAR T™肿瘤产品使用Cellectis技术，Servier从Cellectis获独家许可后，授予公司在美国、所有欧盟成员国和英国的独家权利，公司从Cellectis独家许可抗CD70 AlloCAR T™项目并拥有全球开发和商业权利 [18] 财务数据 运营报表 |项目|2024年3个月（截至3月31日）|2023年3个月（截至3月31日）| | ---- | ---- | ---- | |合作收入 - 关联方|2.2万美元|3万美元| |研发费用|5225.9万美元|8023.8万美元| |一般及行政费用|1726.7万美元|1888.4万美元| |总运营费用|6952.6万美元|9912.2万美元| |运营亏损|6950.4万美元|9909.2万美元| [19][20] 其他收入（费用） |项目|2024年|2023年| | ---- | ---- | ---- | |利息及其他收入，净额|543.3万美元|205.9万美元| |其他费用|-92.9万美元|-293.5万美元| |其他收入（费用），净额|450.4万美元|-87.6万美元| |净亏损|6500万美元|9996.8万美元| |每股净亏损（基本和摊薄）|-0.38美元|-0.69美元| |计算每股净亏损所用加权平均股数（基本和摊薄）|169128362股|144563829股| [21] 资产负债表 |项目|2024年3月31日|2023年12月31日| | ---- | ---- | ---- | |现金、现金等价物和投资|3.97265亿美元|4.48697亿美元| |总资产|5.8635亿美元|6.42837亿美元| |总负债|1.24983亿美元|1.30604亿美元| |股东权益总额|4.61367亿美元|5.12233亿美元| [22]