文章核心观点 Liquidia公司公布2024年第一季度财报 持续推进YUTREPIA等药物研发与商业化进程 虽面临法律诉讼等挑战 但在资金和研发上取得一定进展 [1] 公司动态 公司战略 - 公司CEO表示将继续争取YUTREPIA用于肺动脉高压（PAH）和间质性肺病相关肺动脉高压（PH - ILD）的最终批准 并捍卫产品上市自由 认为其能满足未被满足的医疗需求 [2] 研发进展 - 已消除FDA对YUTREPIA修订新药申请（NDA）发布最终行动的所有法律障碍 自2024年4月1日起 无法律阻碍FDA批准YUTREPIA用于PAH和PH - ILD [3] - 推进YUTREPIA在PH - ILD的ASCENT研究 持续招募最多60名受试者 患者已滴定至至少79.5 mcg至318 mcg的治疗剂量 公司计划在今年晚些时候的医学会议上公布数据 [4] - 继续用L606治疗PAH和PH - ILD患者 患者已安全滴定至每日两次378 mcg的剂量 公司将在2024年5月22日圣地亚哥的美国胸科学会国际会议上分享L606研究的安全和剂量数据 [5] 法律诉讼 - 等待特拉华州区法院对联合治疗公司（United Therapeutics）提起的新专利侵权诉讼的初步禁令裁决 联合治疗公司指控YUTREPIA侵犯其2023年11月发布的'327专利 [6] - 法院驳回联合治疗公司对FDA的禁令救济请求 该公司曾起诉FDA 要求其拒绝Liquidia为YUTREPIA标签添加PH - ILD的NDA修订 目前FDA已提出驳回诉讼的动议 [7] 财务状况 资金情况 - 截至2024年3月31日 现金及现金等价物总计1.579亿美元 相比2023年12月31日的8370万美元有所增加 2024年1月第一周完成两笔交易 带来1亿美元总收益 [8] 营收情况 - 2024年第一季度营收为300万美元 相比2023年同期的450万美元有所下降 主要因上一年有利的毛净回扣调整和当年销售数量下降 [10] 成本与费用 - 2024年第一季度收入成本为150万美元 相比2023年同期的70万美元增加 主要因2023年第四季度销售团队扩张 [11] - 2024年第一季度研发费用为1010万美元 相比2023年同期的530万美元增加480万美元（91%） 主要因人员费用、L606项目临床费用和YUTREPIA项目费用增加 [11] - 2024年第一季度一般及行政费用为2020万美元 相比2023年同期的780万美元增加1240万美元（160%） 主要因法律费用、人员费用和商业咨询费用增加 [12] - 2024年第一季度总其他费用净额为1210万美元 相比2023年同期的250万美元增加960万美元 主要因债务清偿损失和利息费用增加 部分被利息收入增加抵消 [13] 净亏损 - 2024年第一季度净亏损为4090万美元 即每股基本和摊薄亏损0.54美元 相比2023年同期的净亏损1170万美元（每股0.18美元）有所增加 [14] 产品介绍 YUTREPIA™（曲前列尼尔）吸入粉 - 是一种研究性吸入干粉制剂 通过便捷、低用力、手掌大小的装置给药 FDA曾在2021年11月对其PAH适应症给予暂定批准 2023年7月公司提交修订NDA 寻求增加PH - ILD标签 [15] L606（脂质体曲前列尼尔）吸入混悬液 - 是一种研究性缓释制剂 每日给药两次 使用下一代雾化器 采用专有脂质体配方 可控制药物缓慢释放 目前正在美国进行开放标签研究 计划开展全球关键性安慰剂对照疗效研究 [16] 曲前列尼尔注射液 - 是首个提交申请、完全可替代的肠胃外注射用曲前列尼尔仿制药 与原研药成分相同 但价格更低 公司与Sandoz合作在美国推广其用于PAH治疗 [17] 疾病介绍 肺动脉高压（PAH） - 是一种罕见、慢性、进行性疾病 由肺动脉硬化和狭窄引起 可导致右心衰竭和死亡 美国约有45000名患者被诊断和治疗 目前无法治愈 [18] 间质性肺病相关肺动脉高压（PH - ILD） - 包括多达150种不同的肺部疾病 ILD患者出现任何程度的PH都与较差的3年生存率相关 美国估计有超过60000名患者 [19] 公司概况 - Liquidia是一家生物制药公司 专注于肺动脉高压产品的开发和商业化以及PRINT®技术的其他应用 旗下有两家全资子公司 分别负责产品研发和商业化 [20]