文章核心观点 Beam Therapeutics公司将在2024年6月13 - 16日西班牙马德里举行的欧洲血液学协会（EHA）混合大会上，以海报形式公布BEAM - 101在BEACON 1/2期临床试验中采用的强大、封闭和自动化制造工艺的数据 [1] 公司信息 - Beam Therapeutics是一家致力于建立领先、完全集成的精准基因药物平台的生物技术公司 [3] - 公司拥有一套基因编辑和递送技术，正构建内部制造能力，其基因编辑技术以碱基编辑为核心 [3] - 碱基编辑技术可在目标基因组序列上实现精确、可预测和高效的单碱基变化，且不造成DNA双链断裂 [3] BEAM - 101信息 - BEAM - 101是一种用于治疗镰状细胞病（SCD）的研究性基因修饰细胞疗法 [2] - 该疗法由在HBG1/2基因启动子区域进行碱基编辑的自体CD34 + 造血干细胞和祖细胞（HSPCs）组成，通过造血干细胞移植程序给药 [2] - BEAM - 101编辑旨在抑制转录抑制因子BCL11A与启动子结合，增加非镰状和抗镰状胎儿血红蛋白（HbF）的产生，模拟遗传性胎儿血红蛋白持续存在的自然变异效果 [2] - BEAM - 101的安全性和有效性正在BEACON 1/2期研究中进行评估，这是一项针对成年SCD患者的开放标签、单臂、多中心试验 [2] 海报展示信息 - 海报标题为“针对镰状细胞病患者优化的封闭和自动化流程实现强大的自体CD34 + HSPC制造” [2] - 海报展示日期和时间为2024年6月14日星期五下午6:00 CEST [2] - 摘要编号为P1479，演讲作者为Beam Therapeutics工艺开发副总裁Paul Kopesky博士 [2]