文章核心观点 PepGen公司公布2024年第一季度财务结果和近期公司亮点，多个临床试验取得进展，有望在2024年实现重要里程碑，且股票发行所得资金可支撑运营至2026年 [1][2] 近期项目亮点 PGN - EDO51（杜氏肌营养不良症DMD） - 利用公司专有EDO技术，针对约13%的DMD患者跳过肌营养不良蛋白转录本的外显子51 [3] - 2024年3月，CONNECT1 - EDO51试验的5mg/kg剂量组已全部入组，预计2024年年中报告该组初步数据 [5] - 2024年3月，CONNECT2 - EDO51试验获英国药品和保健品监管局授权启动，计划扩展至美国等其他国家 [5] - 2024年3月，PGN - EDO51获美国食品药品监督管理局孤儿药和罕见儿科疾病认定 [5] - 2024年3月，公司在2024年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上展示了PGN - EDO51项目的两张海报 [5] PGN - EDODM1（1型强直性肌营养不良症DM1） - 利用公司专有EDO技术，恢复关键RNA剪接蛋白MBNL1的正常剪接功能，美国约4万人、欧洲超7.4万人受DM1影响 [4] - 预计2024年下半年报告FREEDOM - DM1试验至少5mg/kg剂量组的初步数据 [11] - 2024年4月，公司在第14届国际强直性肌营养不良症联盟会议上展示了PGN - EDODM1项目的一张海报 [11] - 2024年3月，公司在2024年肌肉萎缩症协会临床与科学会议上展示了PGN - EDODM1项目的两张海报 [11] PGN - EDO53（DMD） - 利用公司专有EDO技术，针对约8%的DMD患者跳过肌营养不良蛋白转录本的外显子53 [7] - 公司继续推进PGN - EDO53的临床前研究 [7] 其他公司更新 - 2024年2月，公司通过市价发行计划获得990万美元，通过承销公开发行获得7640万美元，净收益8630万美元 [8] 财务结果（截至2024年3月31日的三个月） - 现金、现金等价物和有价证券为1.752亿美元，预计可支持当前计划运营至2026年 [12] - 研发费用为1470万美元，2023年同期为1440万美元 [12] - 一般及行政费用为510万美元，2023年同期为370万美元 [12] - 净亏损为1800万美元，2023年同期为1630万美元 [12] - 2024年3月31日，公司约有3240万股流通股 [12]