公司动态 - Curis公司宣布更新了TakeAim Leukemia研究（CA-4948-102）的数据，涉及复发/难治性急性髓性白血病（R/R AML）患者，数据将在ASCO和EHA会议上展示 [1] - 更新数据包括25名新患者，这些患者携带FLT3突变（FLT3m）或U2AF1/SF3B1剪接因子突变（SFm），并接受了emavusertib单药治疗，剂量为300 mg BID [2] - 数据截止到2024年2月26日，FLT3m AML患者从3名增加到12名，SFm AML患者从3名增加到20名，总患者数从5名增加到30名 [3] 临床试验结果 - FLT3m队列中，12名R/R AML患者接受了emavusertib治疗，其中11名可评估患者中有6名达到客观缓解（3名完全缓解CR，1名部分血液学恢复的完全缓解CRh，2名形态学无白血病状态MLFS） [3] - SFm队列中，20名R/R AML患者接受了emavusertib治疗，其中18名可评估患者中有4名达到客观缓解（CR/CRh/MLFS） [5] - 所有缓解患者的骨髓中原始细胞计数完全正常化，其中一名患者接受了异基因干细胞移植 [4][6] 药物疗效 - 在FLT3m队列中，3名未接受过FLT3抑制剂治疗的患者均达到客观缓解（2名CR，1名MLFS），而8名曾接受过FLT3抑制剂治疗的患者中有3名达到客观缓解（1名CR，1名CRh，1名MLFS） [7] - 在SFm队列中，4名达到客观缓解的患者均曾接受过HMA治疗，其中3名还曾接受过venetoclax治疗 [8] - 多个持续治疗的患者显示出中性粒细胞计数增加，这对AML患者具有重要的临床意义，因为感染是AML患者死亡的主要原因之一 [6] 公司战略与展望 - Curis公司对emavusertib在AML中的单药和联合治疗潜力表示乐观，认为其显示出明确的单药活性 [9] - emavusertib目前正在进行多项临床试验，包括TakeAim Lymphoma研究、TakeAim Leukemia研究以及AML三联疗法研究 [10]