文章核心观点 公司将在2024年美国胸科学会国际会议上展示呼吸道遗传药物候选产品KB407和KB408的新临床前数据 [1] 公司信息 - 公司是一家商业阶段的生物技术公司，专注于发现、开发和商业化治疗未满足医疗需求疾病的遗传药物 [4] - 公司首款商业产品VYJUVEK®是首款可重复给药的基因疗法，也是首款获FDA批准用于治疗营养不良性大疱性表皮松解症的药物 [4] - 公司正在快速推进呼吸道、肿瘤学、皮肤病学、眼科和美学领域的临床前和临床研究性遗传药物管线 [4] - 公司总部位于宾夕法尼亚州匹兹堡 [4] 产品信息 - KB407和KB408是经修饰、复制缺陷、非整合的HSV - 1载体，通过雾化吸入递送至肺部 [2] - KB407编码两个全长囊性纤维化跨膜传导调节因子（CFTR）拷贝，正在研究用于治疗囊性纤维化 [2] - KB408编码两个全长α - 1抗胰蛋白酶拷贝，正在研究用于治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD） [2] - KB407和KB408正在进行1期研究 [3] 会议展示信息 - 会议展示的数据包括KB407对完全分化的患者气道上皮细胞衍生的顶端外气道类器官的转导及全长和完全糖基化CFTR的产生的新临床前数据，以及为支持正在进行的AATD患者1期SERPENTINE - 1研究启动而开展的KB408新药研究申请（IND）启用研究概述 [3] - 海报展示详情：标题为“重复剂量吸入KB408（一种用于治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症的基于HSV - 1的载体）的小鼠毒理学研究”，演讲者为Sara Artusi博士，时间为2024年5月20日上午11:30至下午1:15（太平洋时间），海报会议为B70，海报编号为P659 [3] - 另一海报标题为“评估KB407（一种用于治疗囊性纤维化的基于HSV - 1的基因治疗载体）在健康和患者来源的气道细胞（包括顶端外患病气道类器官模型）中的效果”，演讲者为Sara Artusi博士，时间为2024年5月21日上午11:30至下午1:15（太平洋时间），海报会议为C70，海报编号为P122 [3] - 海报将供会议参会者查看，展示结束后也可在公司网站投资者板块在线查看 [3] 联系方式 - 投资者和媒体联系人为Stéphane Paquette博士，邮箱为spaquette@krystalbio.com [5]