文章核心观点 临床阶段生物制药公司Mereo公布2024年第一季度财务结果及近期公司亮点，各产品研发有进展，财务费用有变化，现有资金预计可支持运营至2026年 [1] 分组1：公司产品进展 - 合作伙伴Ultragenyx完成setrusumab治疗成骨不全症（OI）的Orbit和Cosmic 3期研究患者入组，Orbit试验3期部分入组158名5至25岁患者，Cosmic研究入组69名2至<7岁患者 [5] - IMPACT调查初步结果公布，该调查是关于OI对患者、医生和护理人员影响的最大规模疾病负担调查 [5] - 公司继续投资setrusumab欧洲上市前活动及其他研究，包括SATURN研究，患者识别活动持续进行 [5] - 公司按计划在2024年上半年向FDA提交支持使用SGRQ总分作为主要疗效终点的初始验证工作及详细3期研究方案 [5] - 完成使用半结构化访谈对SGRQ的内容验证，结论是当前SGRQ工具适用于AATD - LD患者 [5] - alvelestat全球3期研究预计入组约220名患者，治疗期18个月，若成功有望支持其在美国和欧洲全面获批 [5] - 公司继续与多个潜在合作伙伴就alvelestat开发和商业化进行积极沟通，目标是在2024年底左右与合作伙伴启动3期研究 [5] - Etigilimab与nivolumab联用的1b/2期试验在MD安德森癌症中心进行，研究已从最初10名患者扩大到20名，研究者可能在2024年下半年或2025年初提供更新 [6] 分组2：第一季度财务结果 - 总研发费用从2023年第一季度的530万美元降至2024年第一季度的400万美元，减少130万美元，降幅25%，主要因etigilimab研发费用减少180万美元，部分被setrusumab和alvelestat研发费用各增加30万美元抵消 [7] - 一般及行政费用从2023年第一季度的640万美元降至2024年第一季度的590万美元，减少50万美元，降幅8%，主要因2024年第一季度存托处报销费用减少170万美元，部分被员工相关费用和专业费用增加抵消 [8] - 2024年第一季度净亏损900万美元，2023年第一季度为1210万美元，主要反映运营亏损990万美元 [9] - 截至2024年3月31日，公司现金及现金等价物为4870万美元，2023年12月31日为5740万美元，公司预计现有资金可支持运营至2026年 [10] - 截至2024年3月31日，公司发行普通股总数为701,349,434股，美国存托股票（ADS）当量为140,269,886股，每股ADS代表公司5股普通股 [11] 分组3：公司简介 - Mereo是专注于罕见病创新疗法开发的生物制药公司，有两款罕见病候选产品setrusumab和alvelestat，两款肿瘤学候选产品etigilimab和navicixizumab，还与ReproNovo达成leflutrozole全球独家许可协议 [12][13] - setrusumab与Ultragenyx合作，有潜在高达2.45亿美元里程碑付款和销售特许权使用费，已获EMA和FDA孤儿药指定等 [12] - alvelestat获美国孤儿药指定和FDA快速通道指定，3期关键研究若成功有望在美国和欧洲全面获批 [12] - etigilimab完成1b/2期篮子研究，正在MD安德森癌症中心进行1b/2期研究；navicixizumab完成1期研究并与Feng Biosciences达成全球许可协议 [13]