文章核心观点 Autolus Therapeutics公布2024年第一季度运营和财务结果，obe - cel在成人ALL和自身免疫疾病治疗方面有进展，多个产品处于不同临床试验阶段，公司有战略合作和运营更新，预计未来有多项数据公布和监管行动 [1][2] 产品进展 obe - cel在复发/难治性成人B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL） - obe - cel生物制品许可申请（BLA）于2023年11月提交给FDA，PDUFA目标行动日期为2024年11月16日；向欧洲药品管理局（EMA）的上市授权申请（MAA）于2024年4月被接受；正在评估基于国际认可程序向英国提交申请 [3] - 2023年12月ASH会议上展示的FELIX 1b/2期研究汇总分析显示，r/r B - ALL所有队列事件无进展生存期延长，总体免疫毒性低 [3] - FELIX研究的长期数据和额外亚组分析将分别在2024年ASCO和EHA会议上以口头和海报形式展示 [3] obe - cel在B细胞介导的自身免疫疾病 - 针对难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者的1期剂量确认研究（CARLYSLE）正在进行，已招募2名患者，预计2024年底获得初步临床数据 [4] AUTO8在多发性骨髓瘤 - AUTO8是针对多发性骨髓瘤的下一代候选产品，包含针对BCMA和CD19的两个CAR；2023年12月ASH会议上展示的MCARTY 1期研究初始数据显示，AUTO8耐受性良好，所有患者均有反应 [4] - 初始队列招募完成，预计2024年下半年有MCARTY研究的进一步更新 [4] AUTO6NG在神经母细胞瘤 - AUTO6NG包含靶向GD2的CAR及增强活性和持久性的额外编程模块；2023年第四季度开启针对复发/难治性神经母细胞瘤儿童的1期临床试验 [5] 战略发展 - 2024年2月，BioNTech和Autolus宣布战略CAR T细胞疗法合作，Autolus获得5000万美元现金预付款，最高可达5.82亿美元的潜在期权行使和里程碑付款；同时，Autolus向BioNTech出售2亿美元的美国存托股份（ADS） [6] - 2024年2月，Autolus在美国完成承销发行，每股ADS价格6美元，总收益3.5亿美元（未扣除承销费和发行费用） [6] 运营更新 - 2024年3月，史蒂文尼奇的Nucleus制造工厂获得制造商进口授权（MIA）及GMP证书，自3月18日起可进行全球商业和临床供应产品的制造 [7] - 2024年4月，EMA接受obe - cel用于复发/难治性成人B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）患者的上市授权申请（MAA） [7] - 2024年4月，Autolus与Cardinal Health子公司达成分销服务协议，以支持obe - cel在美国获得监管批准后的订购和分销 [7] - 2024年4月，Autolus宣布任命Mike Bonney为董事会主席，Ravi Rao M.D.为非执行董事；John H. Johnson于4月1日辞去董事会主席和非执行董事职务 [7] 科学出版物 - 2024年1月，Autolus宣布在ACS Chemical Biology发表论文 [8] - 2024年2月，在Nature Communications发表论文 [8] - 2024年3月，在Blood Cancer Journal发表论文 [8] 2024年预期新闻动态 - 2024年5月、6月和12月，obe - cel FELIX数据在ASCO、EHA和ASH会议更新 [9] - 2024年下半年，obe - cel向英国药品和保健品管理局（MHRA）提交上市授权申请 [9] - 2024年11月16日，obe - cel美国FDA PDUFA目标行动日期 [9] - 2024年底，obe - cel在自身免疫疾病SLE 1期研究的初始数据 [9] 财务结果（2024年第一季度未经审计） 现金和现金等价物 - 2024年3月31日，现金和现金等价物总计7.585亿美元，而2023年12月31日为2.396亿美元 [10] 运营费用 - 2024年第一季度总运营费用净额为3880万美元，2023年同期为3910万美元 [10] - 研发费用从2023年第一季度的2740万美元增至2024年的3070万美元，主要因新商业制造工厂运营成本、员工工资及相关成本、obe - cel临床试验成本增加，以及英国中小企业（SME）计划可报销研发税收抵免减少，部分被专业咨询费、法律费用等减少所抵消 [10][11] - 一般及行政费用从2023年第一季度的930万美元增至2024年的1820万美元，主要因支持业务增长的一般及行政人员增加导致工资和其他就业相关成本增加 [11] 净亏损 - 2024年第一季度净亏损5270万美元，2023年同期为3980万美元；2024年第一季度基本和摊薄后每股净亏损0.24美元，2023年为0.23美元 [11] 产品介绍 obe - cel（AUTO1） - 是一种CD19 CAR T细胞研究性疗法，旨在克服现有CD19 CAR T细胞疗法在临床活性和安全性方面的局限性；具有快速靶标结合解离率，可减少毒性和T细胞耗竭，在r/r成人ALL患者中实现持久缓解 [18] - FELIX试验结果已提交并被FDA接受，PDUFA目标行动日期为2024年11月16日；2024年4月EMA接受监管提交；目前正与UCL合作进行B - NHL的1期临床试验 [18] AUTO1/22 - 是基于obe - cel的新型双靶点CAR T细胞疗法候选产品，结合obe - cel的快速解离率CD19 CAR和高灵敏度CD22 CAR，以减少抗原阴性复发；目前处于r/r小儿ALL的1期临床试验 [20] AUTO6NG - 是用于治疗神经母细胞瘤和其他GD2表达实体瘤的下一代编程T细胞候选产品，在AUTO6初步概念验证数据基础上，加入额外细胞编程模块以克服肿瘤微环境中的免疫抑制防御机制，赋予CAR T细胞持久能力；2023年第四季度开启针对复发/难治性神经母细胞瘤儿童的1期临床试验 [21] AUTO8 - 是针对多发性骨髓瘤的下一代候选产品，包含针对BCMA和CD19的两个CAR；开发了优化的BCMA CAR用于改善对低水平表达BCMA靶细胞的杀伤，并结合obe - cel的快速解离率CD19 CAR，旨在诱导深度和持久反应；目前处于r/r多发性骨髓瘤的1期临床试验 [22][23]