文章核心观点 Autolus Therapeutics公布2024年第一季度运营和财务结果，obe - cel在成人ALL和自身免疫疾病治疗上有进展，多个产品处于不同临床阶段，公司有战略合作和运营发展，资金充足以推进商业化和管线开发 [1][2][12] 产品进展 obe - cel相关 - obe - cel用于复发/难治性（r/r）成人B细胞急性淋巴细胞白血病（ALL）的生物制品许可申请（BLA）于2023年11月提交给FDA，PDUFA目标行动日期为2024年11月16日；向欧洲药品管理局（EMA）的上市许可申请（MAA）于2024年4月被接受；正在评估基于国际认可程序向英国提交申请 [3] - FELIX 1b/2期研究的汇总分析显示r/r B - ALL所有队列有延长的无事件生存期和低总体免疫毒性；FELIX研究的长期数据和额外亚组分析将分别在2024年ASCO和EHA会议上展示 [3] - 用于难治性系统性红斑狼疮（SLE）患者的1期剂量确认研究（CARLYSLE）正在进行，已招募两名患者，预计2024年底有初步临床数据 [4] 其他产品 - AUTO8用于多发性骨髓瘤的1期MCARTY研究初始队列招募完成，预计2024年下半年有进一步更新；初始数据显示耐受性良好，所有患者有反应 [4] - AUTO6NG用于复发/难治性神经母细胞瘤儿童的1期临床研究于2023年第四季度开始招募 [5][21] 战略发展 - 2024年2月，BioNTech和Autolus宣布战略CAR T细胞疗法合作，Autolus获5000万美元现金预付款和最高5.82亿美元潜在期权行使和里程碑付款；同时，Autolus向BioNTech出售2亿美元美国存托股票（ADS） [6] - 2024年2月，Autolus在美国完成承销发行，每股ADS价格6美元，总收益3.5亿美元（未扣除承销费和发行费用） [6] 运营更新 - 2024年3月，史蒂文尼奇的Nucleus制造工厂获得制造商进口授权（MIA）及GMP证书，可从3月18日起为全球商业和临床供应生产产品 [7] - 2024年4月，EMA接受obe - cel用于r/r成人B细胞ALL的MAA申请 [7] - 2024年4月，Autolus与Cardinal Health子公司达成分销服务协议，支持obe - cel在美国获批后的订购和分销 [7] - 2024年4月，Autolus任命Mike Bonney为董事会主席，Ravi Rao M.D.为非执行董事；John H. Johnson于4月1日辞去董事会主席和非执行董事职务 [7] 科研成果 - 2024年1月至3月，Autolus分别在ACS Chemical Biology、Nature Communications、Blood Cancer Journal发表论文 [8] 2024预期消息 - 2024年5月、6月和12月，obe - cel FELIX数据将在ASCO、EHA和ASH更新 [9] - 2024年下半年，obe - cel将向英国药品和保健品管理局（MHRA）提交上市许可申请 [9] - 2024年11月16日，obe - cel迎来美国FDA PDUFA目标行动日期 [9] - 2024年底，obe - cel在自身免疫疾病的SLE 1期研究有初始数据 [9] 财务结果（2024年第一季度未经审计） - 2024年3月31日，现金及现金等价物总计7.585亿美元，2023年12月31日为2.396亿美元 [10] - 2024年第一季度总运营费用净额3880万美元，2023年同期为3910万美元 [10] - 2024年第一季度研发费用从2740万美元增至3070万美元，主要因新商业制造工厂运营成本、员工工资等增加，部分被专业咨询费等减少抵消 [10][11] - 2024年第一季度一般及行政费用从930万美元增至1820万美元，主要因支持业务增长的人员增加带来的工资等成本上升 [11] - 2024年第一季度净亏损5270万美元，2023年同期为3980万美元；基本和摊薄后每股净亏损0.24美元，2023年为0.23美元 [11] 会议安排 - 管理层将于美国东部时间08:30/英国夏令时13:30举行电话会议和网络直播，讨论财务结果和业务情况，参与者需预注册 [1][16] 产品介绍 obe - cel - 是一种CD19 CAR T细胞研究性疗法，旨在克服现有CD19 CAR T细胞疗法在临床活性和安全性方面的局限性；“快速解离率”特性减少毒性和T细胞耗竭，在r/r成人ALL患者中实现持久缓解 [18] AUTO1/22 - 是基于obe - cel的新型双靶点CAR T细胞疗法候选产品，结合obe - cel的CD19 CAR和高灵敏度CD22 CAR，减少抗原阴性复发，目前处于r/r小儿ALL的1期临床试验 [20] AUTO6NG - 是用于治疗神经母细胞瘤和其他GD2表达实体瘤的下一代编程T细胞产品候选物，在AUTO6基础上增加细胞编程模块，克服肿瘤微环境免疫抑制机制，延长CAR T细胞持久性，2023年第四季度开始1期临床试验招募 [21] AUTO8 - 是用于多发性骨髓瘤的下一代产品候选物，包含针对BCMA和CD19的两个独立CAR，旨在诱导深度持久反应，目前处于r/r多发性骨髓瘤的1期临床试验 [22][23]