文章核心观点 - 基因编辑疗法专家CRISPR Therapeutics日益突出，虽未盈利且未来几年不太可能推出新产品，但凭借Casgevy的获批及公司创新能力，其股票对长期投资者有吸引力 [1][2][11] 分组1：公司概况 - CRISPR Therapeutics是基因编辑疗法领域明星公司，过去几年取得巨大进展，首款疗法Casgevy获批用于治疗罕见血液病 [1] - 公司与Vertex Pharmaceuticals合作共同推广Casgevy，虽仅获40%利润，但借助Vertex在多市场快速推出和商业化该疗法 [4] - 公司目前未盈利，未来几年不太可能推出另一款产品 [2] 分组2：Casgevy情况 - 管理Casgevy需医生先收集患者细胞，经编辑后通过干细胞移植重新植入，且必须在授权治疗中心进行 [2] - Casgevy已在美国、英国、欧盟、沙特阿拉伯和巴林获批，加拿大和瑞士审批待决 [3] - 美国和欧洲约有35,000名符合条件患者，沙特阿拉伯和巴林约有23,000名 [5] - 美国有竞争基因疗法获批，国际市场对Casgevy至关重要，中东获批竞争药物可能不多 [6] - 公司和Vertex有望占据Casgevy总潜在市场超20%份额，单次治疗费用220万美元，有数十亿美元机会 [7] - 全球已激活超25个授权治疗中心，已开始治疗部分患者，预计至少再过一年销售接近潜力，之后公司将实现强劲稳定收入增长 [8] 分组3：公司创新能力 - 很多患者不符合Casgevy当前治疗条件，公司和Vertex正针对超10万名患者开展工作，其基因编辑平台有潜力开发难治疾病疗法 [9] - 基因编辑在某些疾病治疗上可能效果更好，公司在青光眼治疗研究有潜力，虽处于早期阶段 [10] - 公司有5个非Casgevy候选药物处于临床试验，针对1型糖尿病、癌症和心血管疾病，还有更多临床前开发项目 [11]