文章核心观点 - 迪恩治疗公司计划于2024年5月20日公布1/2期ACHIEVE和DELIVER临床试验的新疗效和安全性数据，并举办线上活动 [1] 公司信息 - 迪恩治疗公司是临床阶段的肌肉疾病公司，专注为基因驱动疾病患者开发创新疗法，利用专有FORCE™平台开发现代寡核苷酸疗法，有针对多种严重肌肉疾病的广泛产品线 [5] 临床试验信息 ACHIEVE试验 - 这是一项1/2期全球临床试验，评估DYNE - 101对18至49岁1型强直性肌营养不良（DM1）成年患者的疗效，是注册性试验，包括24周多剂量递增、随机、安慰剂对照期，24周开放标签延长期和96周长延长期 [6] - 截至约6.8mg/kg（约反义寡核苷酸剂量）队列评估每八周一次给药，入组已完成，共入组56名患者，迄今已给药约500剂 [6] - 即将公布的临床更新中，公司计划报告所有入组队列的安全性和耐受性数据，还将分享药代动力学和药效学数据，包括剪接变化、肌肉力量和功能指标以及患者报告结局，将分享1.8mg/kg每四周一次队列（n = 16）12个月、3.4mg/kg每四周一次队列（n = 16）6个月和5.4mg/kg每八周一次队列（n = 8）3个月的疗效数据 [6] DELIVER试验 - 这是一项1/2期全球临床试验，评估DYNE - 251对4至16岁可步行和不可步行、有适合外显子51跳跃突变的杜氏肌营养不良（DMD）男性患者的疗效，是注册性试验，包括24周多剂量递增、随机、安慰剂对照期，24周开放标签延长期和96周长延长期 [6] - 截至约40mg/kg（约吗啉代寡聚体剂量）队列评估每八周一次给药，入组已完成，共入组48名患者，迄今已给药约480剂 [6] - 即将公布的临床更新中，公司计划报告所有入组队列的安全性和耐受性数据，还将分享10mg/kg每四周一次队列（n = 8）6个月的药代动力学和药效学数据，包括通过蛋白质印迹法测量的肌营养不良蛋白表达 [6] 线上活动信息 - 线上活动将于美国东部时间上午8点举行，直播将在公司网站投资者与媒体板块的活动与演示页面提供，演示结束后90天内可观看回放，还将提供配套幻灯片演示，可通过指定链接注册直播和回放 [4] 联系方式 - 投资者联系艾米·赖利，邮箱areilly@dyne - tx.com，电话857 - 341 - 1203 [6] - 媒体联系斯泰西·纳特克，邮箱snartker@dyne - tx.com，电话781 - 317 - 1938 [7]