文章核心观点 - 公司是有潜力的生物科技公司，AOC平台可靠，财务状况良好，有多个即将到来的催化剂和巨大商业潜力，虽有风险但上行潜力大，股票评级为“强力买入” [1][15][17] 公司业务概述 - 公司成立于2012年，位于加利福尼亚州圣地亚哥，专注于靶向RNA疗法，主要价值驱动是AOC平台，领先候选药物是治疗DM1的AOC 1001 [2] - AOC平台结合单克隆抗体和寡核苷酸疗法，能将基因疗法输送到以前无法到达的组织和细胞，可精准靶向特定基因，解决疾病根源问题 [1][3] 公司产品线 主要候选药物 - 治疗1型强直性肌营养不良（DM1）的del - desiran（AOC 1001）是最先进的候选药物，针对DMPK基因，1/2期试验MARINA和MARINA - OLE结果良好，甚至显示可逆转DM1进展，3期HARBOR试验计划于2024年Q2启动，成功后有望获FDA批准 [1][4] - 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的AOC 1044处于1/2期，针对肌营养不良蛋白基因的外显子44段，可恢复功能性肌营养不良蛋白的产生，减缓或阻止DMD44症状，但仍处于早期阶段 [6] - 治疗面肩肱型肌营养不良（FSHD）的AOC 1020处于1/2期FORTITUDE试验，针对并沉默DUX4基因，减少肌肉损伤并改善功能 [7] 其他项目 - 产品线还包括另外三个项目，分别针对DMD外显子45、一个未披露目标的罕见骨骼肌项目和一个未公布目标的罕见精准心脏病项目 [8] 临床和监管里程碑 - 2024年5月8日，AOC 1001获FDA突破性疗法认定，还有FDA快速通道和FDA及EMA孤儿药认定，是首次成功将RNA靶向递送至肌肉；2024年2月，AOC 1044获FDA罕见儿科疾病认定 [9] - 2024年Q1报告公布预期里程碑：2024年Q2启动del - desiran治疗成人DM1的3期HARBOR试验；2024年Q2公布AOC 1020治疗FSHD的1/2期FORTITUDE试验一半参与者的初步数据；2024年Q2公布DMD44的1/2期EXPLORE44试验5 mg/Kg队列的数据 [9] 药物试验结果 - del - desiran在长期4 mg/kg数据的MARINA - OLE试验中结果积极，在多个终点上持续改善DM1症状，如视频手张开时间、肌肉力量和日常活动等，力量指标如握力和定量肌肉测试总分也有进展 [11] - MARINA - OLE试验最初44名患者中37名仍在参与，推测AOC 1001耐受性良好，副作用可控制，若试验数据显示耐受性好，可能在2026年初获FDA批准 [11] 估值分析 - 公司市值28亿美元，虽无产品收入但市场看好其候选药物未来获FDA批准；公司有9.159亿美元现金等价物和有价证券，近期股权发行超额认购，还提交了ATM发行申请，无债务（除经营租赁） [12] - 最新季度现金消耗约7130万美元，年化后约2.852亿美元，当前现金可维持约3.2年，足够支持到2027年，与管理层预计的2026年末相符，也足以完成AOC 1001研究，有望过渡到商业阶段 [12] - DM1在美国患者多达14万人，若AOC 1001治疗费用按最低10万美元计，仅美国市场潜在市场规模达140亿美元，与公司约28亿美元市值相比，估值合理甚至相对便宜，按市净率指标，公司市净率3.3，与行业中位数2.5相比也合理 [13][15] 风险分析 - 公司AOC平台的药物尚未获FDA批准，技术可能在最终试验中无法证明有效性或耐受性，导致批准受挫或被拒，股价可能大幅回调 [16] - 即使药物获批，商业化也有挑战，基因疗法成本高，需确保有吸引力的报销政策，否则商业潜力会受限 [16]