临床试验数据 - DYNE-101在ACHIEVE试验中显示出剂量依赖性的剪接校正，5.4 mg/kg剂量组在3个月内平均剪接校正率为27% [7] - DYNE-101在ACHIEVE试验中改善了肌强直、肌肉力量和定时功能测试，并在DM1-ACTIVc和MDHI患者报告结果中显示出改善 [6] - DYNE-251在DELIVER试验中显示出3.2%的平均未调整（7.6%肌肉调整）抗肌萎缩蛋白表达，比每周给药的标准治疗高出10倍 [6] - DYNE-251在DELIVER试验中显示出在NSAA、从地板起身时间、10米步行/跑步时间和步幅速度95百分位数等功能性终点的改善趋势 [6] 安全性数据 - DYNE-101在ACHIEVE试验中显示出良好的安全性，大多数治疗相关不良事件为轻度或中度，未发现相关的严重不良事件 [13] - DYNE-251在DELIVER试验中显示出良好的安全性，大多数治疗相关不良事件为轻度或中度，未发现相关的严重不良事件 [21] 临床试验进展 - ACHIEVE试验已完成6.8 mg/kg剂量组的入组，DELIVER试验已完成40 mg/kg剂量组的入组 [13][21] - 公司计划在2024年底前提供DYNE-101和DYNE-251的注册路径更新，并继续与全球监管机构进行沟通 [21] 公司平台与管线 - FORCE平台在ACHIEVE和DELIVER试验中的数据继续显示出其潜力，公司预计在2024年提供关于FSHD和其他管线机会的更新 [17] - 公司正在开发针对其他外显子（如53、45和44）的DMD临床前项目 [26] 疾病背景 - DM1是一种罕见的进行性遗传疾病，影响骨骼肌、心肌和平滑肌，目前尚无批准的疾病修饰疗法 [23] - DMD是一种由抗肌萎缩蛋白基因突变引起的罕见疾病，主要影响男性，目前尚无治愈方法 [27]