临床试验数据 - DYNE-101在ACHIEVE试验中显示出剂量依赖性的剪接校正效果 5 4 mg/kg Q8W组在3个月时平均剪接校正率为27% [7] - DYNE-101在ACHIEVE试验中改善了肌强直 肌肉力量和定时功能测试 1 8 mg/kg Q4W组在3个月时肌强直改善平均为3 1秒 12个月时增加到4 4秒 [13] - DYNE-251在DELIVER试验中显示出剂量依赖性的外显子跳跃和肌营养不良蛋白表达 10 mg/kg Q4W组在6个月时平均肌营养不良蛋白表达为3 22% 是标准治疗eteplirsen的10倍 [12] - DYNE-251在DELIVER试验中显示出功能改善的趋势 包括NSAA 10米步行/跑步时间和从地板起身时间 [14] 安全性和耐受性 - DYNE-101在ACHIEVE试验中显示出良好的安全性 大多数治疗相关不良事件为轻度或中度 未发现严重不良事件 [13] - DYNE-251在DELIVER试验中显示出良好的安全性 大多数治疗相关不良事件为轻度或中度 未发现严重不良事件 [21] 关键里程碑 - ACHIEVE和DELIVER试验已完成6 8 mg/kg Q8W和40 mg/kg Q8W组的入组 分别进行了500和480剂量的给药 [13][21] - 公司计划在2024年底前提供DYNE-101和DYNE-251的注册路径更新 并继续与全球监管机构进行沟通 [21] FORCE平台和管线 - ACHIEVE和DELIVER试验数据进一步验证了FORCE平台的潜力 公司计划在2024年提供FSHD和其他管线项目的更新 [17] - 公司正在开发针对其他外显子的DMD项目 包括外显子53 45和44 [26] 投资者活动 - 公司将于2024年5月20日东部时间上午8点举行虚拟投资者活动 讨论ACHIEVE和DELIVER试验数据 [18]