欧洲委员会决定 - 欧洲委员会决定不采纳CHMP于2024年1月24日对Translarna™（ataluren）年度续期条件性营销授权的负面意见，并将该意见退回CHMP重新评估 [1] - Translarna在欧洲市场上仍然可用，符合其当前的营销授权 [1] - 欧洲委员会要求CHMP在修订意见中进一步考虑患者登记数据和真实世界证据等全部证据 [1] Translarna的授权维持 - Translarna的当前授权维持对欧洲患有无义突变杜氏肌营养不良症（nmDMD）的男孩和年轻男性来说是一个重大胜利 [2] - 临床试验和长期STRIDE登记数据证明了Translarna的疗效和安全性，填补了nmDMD患者的未满足需求 [2] - 欧洲药品管理局（EMA）已通知PTC，2023年9月5日举行的Translarna科学咨询小组（SAG）会议及其后续程序步骤被视为无效 [2] - 2023年9月和2024年1月SAG会议的输入将不会在CHMP未来的Translarna评估中被考虑 [2] 2024年收入指导 - 由于无法准确预测Translarna在欧洲继续授权对2024年收入的积极影响，PTC暂停了2024年总收入指导 [3] - 收入指导将在未来日期更新 [3] Translarna™（ataluren）简介 - Translarna（ataluren）是由PTC Therapeutics发现和开发的一种蛋白质修复疗法，旨在使因无义突变引起的遗传疾病患者形成功能性蛋白质 [4] - 无义突变是遗传密码中的一种改变，会提前停止必需蛋白质的合成 [4] - Translarna是ataluren的商品名，已在多个国家获得许可，用于治疗2岁及以上可行走的无义突变杜氏肌营养不良症（nmDMD）患者 [4] - Ataluren在美国是一种研究性新药 [4] 杜氏肌营养不良症（Duchenne）简介 - 杜氏肌营养不良症主要影响男性，是一种罕见且致命的遗传疾病，导致从幼儿期开始的进行性肌肉无力，并在20多岁时因心脏和呼吸衰竭导致早逝 [5] - 该疾病是由于缺乏功能性肌营养不良蛋白引起的，肌营养不良蛋白对所有肌肉的结构稳定性至关重要，包括骨骼肌、膈肌和心肌 [5] - 杜氏肌营养不良症患者可能在10岁时失去行走能力，随后失去手臂的使用能力，并在青少年晚期和20多岁时经历危及生命的肺部并发症和心脏并发症 [5] PTC Therapeutics公司简介 - PTC是一家全球生物制药公司，专注于发现、开发和商业化具有临床差异化的药物，为罕见疾病患者提供益处 [6] - PTC的创新能力和全球商业化能力是其投资于强大且多样化变革性药物管道的基础 [6] - PTC的使命是为几乎没有治疗选择的患者提供最佳治疗方案 [6] - PTC的战略是利用其强大的科学和临床专业知识以及全球商业基础设施，将疗法带给患者 [6] 更多信息 - 欧洲委员会决定不采纳负面意见 [8] - Translarna授权在欧洲保持活跃 [8] - 2024年收入指导暂停 [8]