公司动态 - 公司研发副总裁Shiran Zimri博士将于2024年5月22日在波士顿的ALS药物开发峰会上担任主要演讲者 [1] - Shiran Zimri博士将在题为“探索ALS联合疗法的潜力并展示PrimeC的最新进展”的会议上介绍公司2b期临床试验（PARADIGM）的最新发现，还将在会前活动中主持和主持一个研讨会，探讨联合疗法作为治疗ALS的新方法 [2] - 公司宣布PARADIGM试验的额外结果，接受PrimeC治疗的高危ALS患者在6个月后疾病进展较安慰剂组有统计学意义上43%（p = 0.02）的减缓，在符合方案人群分析中，PrimeC组的ALSFRS - R评分比安慰剂组高5.04分（CI：0.862，9.214；n = 38） [4] 行业情况 - 肌萎缩侧索硬化症（ALS）是一种无法治愈的神经退行性疾病，患者在确诊后2 - 5年内会完全瘫痪并死亡，美国每年有超过5000名患者被诊断出患有ALS，年疾病负担达10亿美元，预计到2040年，美国和欧盟的ALS患者数量将增长24% [5] - 疾病进展通过修订版ALS功能评定量表（ALSFRS - R）衡量，该量表是FDA认可的最广泛使用的ALS跟踪工具，用于跟踪患者12项身体能力的变化，量表上的单分变化对患者有重大影响 [6] 试验相关 - PARADIGM是公司针对主要候选药物PrimeC开展的前瞻性、跨国、随机、双盲、安慰剂对照的2b期临床试验（NCT05357950），试验在加拿大、意大利和以色列招募了68名ALS患者，96%完成6个月双盲阶段的患者选择在12个月开放标签扩展阶段接受PrimeC治疗，所有完成18个月试验治疗的患者都要求继续使用PrimeC [7] - 试验6个月双盲阶段的顶线数据显示，在意向治疗（ITT）人群分析中，PrimeC组与安慰剂组相比，ALSFRS - R有29%的差异（p = 0.12），SVC有13%的差异（p = 0.5）；在符合方案（PP）顶线分析中，PrimeC组与安慰剂组相比，ALSFRS - R有37.4%（p = 0.03）的差异，表明疾病进展有统计学意义的减缓，大多数患者同时接受了ALS标准护理药物利鲁唑治疗，说明PrimeC减缓疾病进展的程度远超FDA批准的ALS药物 [8][9] 药物信息 - PrimeC是公司的主要候选药物，是一种新型缓释口服制剂，由两种FDA批准药物环丙沙星和塞来昔布的独特固定剂量组合而成，旨在协同靶向导致运动神经元退化、炎症、铁积累和核糖核酸（RNA）调节受损的几个关键机制，以潜在抑制ALS的进展，公司已完成2a期临床试验，达到了安全性和有效性终点，PrimeC获得了美国食品药品监督管理局和欧洲药品管理局的孤儿药指定 [10] 公司概况 - 公司是一家临床阶段的生物技术公司，专注于为患有使人衰弱的神经退行性疾病的患者发现和开发治疗方法，公司认为这些疾病代表了目前最重大的未满足医疗需求之一，公司战略是开发针对与这些疾病相关的多种途径的联合疗法 [11]