文章核心观点 - 公司公布KRRO - 110治疗AATD的新临床前数据，显示其有潜力成为治疗AATD的一流疗法，预计2024年下半年提交人体试验监管申请 [1][3] 分组1：KRRO - 110新数据情况 - 新数据显示KRRO - 110在第13周编辑效率约60%，总AAT蛋白大于60µM（45µM M - AAT），此前数据显示疗效至第9周 [2] - 非人类灵长类替代测试文章数据支持向人类剂量预测的物种转化 [2] - 在体内AATD小鼠模型中，KRRO - 110第13周显示约60%的持续编辑效率，总AAT蛋白水平增至大于60uM [6] - KRRO - 110首次给药一周后M - AAT为35µM，基线时为0µM，第13周增至45µM [6] 分组2：公司计划与展望 - 公司首席科学官称新数据支持KRRO - 110成为治疗AATD的一流疗法 [3] - 公司预计2024年下半年提交KRRO - 110针对AATD患者的首次人体研究监管申请 [3] 分组3：数据展示信息 - 数据于2024年5月20日太平洋时间11:30 AM - 1:15 PM在美国胸科学会（ATS）2024国际会议海报展示 [2] - 展示标题为“KRRO - 110，一种封装在脂质纳米颗粒（LNP）中递送至肝细胞用于治疗α - 1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的RNA编辑寡核苷酸”，摘要编号P1299，地点为圣地亚哥会议中心K区（H厅，底层） [4] 分组4：AATD疾病介绍 - AATD是常染色体隐性遗传疾病，多由SERPINA1基因单核苷酸变异（SNV）突变引起，超95%严重临床病例为PiZ突变纯合子（PiZZ基因型） [4] - AATD可导致严重进行性肺部疾病和肝脏疾病，全球约340万患者有缺陷等位基因组合 [4] - 目前FDA批准的AATD肺部疾病唯一治疗方法是增强疗法，即每周一次输注人血浆来源的AAT蛋白，但不能充分解决AATD症状 [4] 分组5：公司介绍 - 公司是专注于利用专有RNA编辑平台开发新型遗传药物的生物制药公司 [5] - 公司通过编辑RNA而非DNA，扩大遗传药物范围，有望提高特异性和长期耐受性 [5] - 公司计划利用专有平台、递送方式、制造技术和已获批寡核苷酸药物的监管途径将药物推向患者 [5]