临床数据与疗效 - Dyne Therapeutics 报告了其两个临床阶段候选药物 DYNE-101 和 DYNE-251 的中后期研究数据 分别针对肌强直性营养不良1型（DM1）和杜氏肌营养不良症（DMD）患者 这些数据显示了对关键生物标志物和功能改善的显著影响 [1] - DYNE-101 在 ACHIEVE 研究中表现出强劲的肌肉递送和剂量依赖性的剪接校正 高剂量组（5 4 mg/kg）在三个月内实现了27%的平均剪接校正 [4] - DYNE-251 在 DELIVER 研究中显示出剂量依赖性的外显子跳跃和抗肌萎缩蛋白表达 其平均绝对抗肌萎缩蛋白水平为3 22% 超过了 Sarepta Therapeutics 的 Exondys 51 [7][9] 功能改善与安全性 - DYNE-101 高剂量组在三个月内改善了肌强直 平均减少了4 5秒 低剂量组（1 8 mg/kg）在12个月内改善了4 4秒 [5] - DYNE-251 在10米步行/跑步测试和五次坐立测试中显示出早期和持续的潜在益处 表明肌肉力量有所改善 [6] - DYNE-101 和 DYNE-251 在各自的患者群体中均表现出良好的安全性和耐受性 治疗相关不良事件一般为轻度至中度 [11] 市场表现与未来计划 - Dyne 的股价在5月20日上涨了27 8% 年初至今涨幅达166% 而行业整体下跌了7 2% [2] - 公司正在与全球监管机构进行对话 计划在2024年底前提供 DYNE-101 和 DYNE-251 的注册路径更新 [12] - Dyne 正在寻求加速批准途径 因为 ACHIEVE 和 DELIVER 研究设计为注册性研究 [13] 行业竞争 - Sarepta 是 DMD 治疗市场的领导者 其商业组合包括四种获得 FDA 加速批准的药物 [13]