文章核心观点 笛卡尔治疗公司的主要候选产品Descartes - 08获美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定用于治疗重症肌无力（MG），公司有望在年中公布其2b期研究的 topline 数据 [1][3][6] 产品信息 - Descartes - 08是公司主要候选产品，为针对B细胞成熟抗原（BCMA）的自体mRNA CAR - T，最初用于治疗MG [2] - 公司临床阶段产品线还包括下一代自体抗BCMA mRNA CAR - T Descartes - 15 [7] 产品进展 - 2024年1月公司公布Descartes - 08在全身性MG患者2a期研究的12个月随访积极数据，该产品在门诊环境给药，无需整合载体或预处理化疗，观察到自身抗体持久消耗和MG严重程度评分有临床意义改善，且耐受性良好 [5] - 公司有望在2024年年中公布Descartes - 08在MG患者中2b期随机、双盲、安慰剂对照试验（NCT04146051）的 topline 数据 [6] 产品荣誉 - Descartes - 08获美国FDA再生医学先进疗法（RMAT）指定用于治疗MG [1] - Descartes - 08此前已获FDA孤儿药指定用于治疗MG [4] 公司概况 - 笛卡尔治疗公司是一家临床阶段生物技术公司，致力于开拓用于自身免疫性疾病治疗的mRNA细胞疗法 [1][7] - 除MG外，公司计划在系统性红斑狼疮中开展额外2期研究，并在其他自身免疫适应症中开展篮子试验 [7]