文章核心观点 - BioVie公司公布帕金森病2a期试验完整数据，显示bezisterim治疗患者在非运动症状和运动控制方面有显著改善，而安慰剂组患者病情恶化，该药物有改善帕金森病症状的潜力，值得进一步临床研究 [1][4] 分组1：试验数据情况 - 2024年5月21日展示的研究表明bezisterim治疗患者非运动症状有改善，完整数据集结果补充了此前报告的运动症状改善的 topline 数据集结果，证明bezisterim有潜在内在、增强左旋多巴的活性，与动物模型数据一致 [2] - bezisterim和左旋多巴/卡比多巴治疗的患者在运动疾病协会统一帕金森病评定量表（MDS - UPDRS）的 Patr III（运动）评分上比安慰剂和左旋多巴/卡比多巴治疗的患者有 -2.8 分的优势；70岁以下患者中，bezisterim治疗患者优势为 -4.7 分；30%的bezisterim治疗患者运动能力改善，安慰剂组无此情况，差异有统计学意义（p = 0.02） [3] - bezisterim治疗患者帕金森病非运动症状量表（NMSS）睡眠/疲劳领域得分显著改善 -2.4 分，安慰剂患者恶化 +1.0 分（p = 0.0159），睡眠/疲劳领域改善与运动评分改善相关（r = 0.51；p = 0.0259） [3] - bezisterim治疗患者腿部冲动/腿部不安得分改善 -0.89，安慰剂患者恶化 +0.99（p = 0.0321） [3] 分组2：Bezisterim介绍 - Bezisterim（NE3107）是口服生物可利用、能透过血脑屏障的胰岛素增敏剂，具有抗炎性，无免疫抑制作用，药物相互作用风险低，有减轻长新冠症状的潜力，可调节NFkB激活从而调节炎症 [5] - Bezisterim正被研究用于阿尔茨海默病（AD）和帕金森病（PD）；BioVie已开展并报告了评估bezisterim治疗轻度至中度AD患者的3期随机、双盲、安慰剂对照、平行组、多中心研究的疗效数据；2022年12月CTAD年会上展示了2期研究者发起试验结果，显示bezisterim治疗患者认知和生物标志物水平改善 [6][7] - 一项bezisterim治疗PD的2期研究已完成，2023年3月瑞典哥德堡AD/PD™国际会议上展示的数据显示，bezisterim和左旋多巴联合治疗患者“晨间开启”症状显著改善，运动控制有临床意义的改善，且无药物相关不良事件 [7] 分组3：BioVie公司介绍 - BioVie公司是临床阶段公司，开发用于治疗神经和神经退行性疾病及晚期肝病的创新药物疗法；在神经退行性疾病方面，候选药物bezisterim抑制导致神经炎症和胰岛素抵抗的ERK和NFkB炎症激活；在肝病方面，孤儿药候选药物BIV201（持续输注特利加压素）获FDA快速通道资格，正就其治疗慢性肝硬化腹水的3期临床试验设计接受FDA指导 [8]