文章核心观点 - 公司宣布FDA解除对nomlabofusp临床项目的部分临床搁置，公司股价上涨，nomlabofusp开发进展及市场竞争情况受关注 [1][7][8] Larimar Therapeutics公司情况 产品信息 - 公司主要候选药物nomlabofusp用于治疗弗里德赖希共济失调（FA），旨在解决导致该神经系统疾病的关键病因frataxin缺乏问题 [2] - nomlabofusp已获FDA的罕见儿科疾病、快速通道和孤儿药指定用于治疗FA [6] 临床研究 - 2024年2月完成对FA患者进行的为期四周的安慰剂对照II期剂量探索研究，治疗耐受性良好 [3] - FDA审查包含25mg和50mg队列患者数据，患者先连续14天每日给药，后至第28天隔日给药 [3] - 第14天，接受50mg nomlabofusp治疗的患者皮肤细胞中frataxin水平有积极表现 [4] - 25mg nomlabofusp正在进行的开放标签扩展（OLE）研究中评估，将先研究每日皮下注射情况 [5] - 公司计划在25mg剂量的frataxin药效学进一步表征后，在OLE研究中增加至50mg剂量，预计2024年第四季度公布中期数据 [6] 股价表现 - 5月21日宣布FDA解除部分临床搁置消息后，公司股价上涨8.5% [1] - 年初至今，公司股价上涨73.4%，而行业下跌6.5% [4] 公司重点 - 目前无上市产品，成功开发nomlabofusp是公司关键重点领域 [7] 行业竞争情况 - Biogen公司的Skyclarys是首个获批治疗FA的药物，2023年2月获FDA批准，2024年2月获欧洲批准，美国市场推广进展顺利，欧盟市场正在推广 [8] 其他相关公司情况 Entera Bio Ltd. - 目前Zacks排名为2（买入） [9] - 过去60天，2024年每股亏损估计从75美分收窄至25美分 [9] - 年初至今，股价飙升298.4% [9] - 过去四个季度中，有三个季度盈利超预期，一个季度未达预期，平均惊喜率为6.50% [10] Marinus Pharmaceuticals, Inc. - 目前Zacks排名为2（买入） [9] - 过去60天，2024年每股亏损估计从2.44美元收窄至1.87美元 [10] - 年初至今，股价暴跌87.8% [10] - 过去四个季度中，有两个季度盈利超预期，一个季度符合预期，一个季度未达预期，平均惊喜率为3.27% [10]