文章核心观点 - Royalty Pharma与Cytokinetics达成战略融资合作，为aficamten商业化及心血管产品线推进提供资金，助力Cytokinetics多元化获取资本并发展专业心脏病业务 [1][2] 合作详情 合作内容 - 交易涵盖商业推广资金、研发资金、特许权使用费重组、收益分享及股权购买，使Cytokinetics在交易完成时获2.5亿美元，最高可获5.75亿美元支持公司发展 [2] 关键组成部分 - 商业推广资金：Cytokinetics获5000万美元，在aficamten获批12个月内可再提取1.75亿美元，资金10年内按季度分期偿还（总计1.9倍） [3] - 特许权使用费重组：Royalty Pharma对aficamten特许权使用费调整，年净销售额达50亿美元前为4.5%，超过部分为1%，此前为年净销售额达10亿美元前4.5%，超过部分3.5% [4] - 研发资金：Cytokinetics获1亿美元用于omecamtiv mecarbil确证性3期临床试验，若试验成功且获FDA批准，Royalty Pharma将获总计1亿美元固定付款、2%年净销售额特许权使用费和/或固定季度付款；若试验失败或未获批，Cytokinetics将在18或22个季度内偿还最高2.375亿美元 [5] - 研发资金：Cytokinetics获5000万美元用于CK - 586概念验证2期临床试验，Royalty Pharma有权追加最高1.5亿美元用于3期开发，获批可获1.5亿美元里程碑付款和4.5%年净销售额特许权使用费；若不参与，获1%年净销售额特许权使用费 [6][7] - 股权购买：Royalty Pharma将以私募方式购买Cytokinetics价值5000万美元普通股，与Cytokinetics今日计划的承销公开发行同步进行 [7] 资金预期及影响 - Cytokinetics预计近期获最高2.5亿美元资金，结合2024年第一季度末预计现金，基于2024年预期支出，可延长现金储备期，涵盖商业推广和产品线拓展计划 [8] 药物信息 Aficamten - 是研究性选择性小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在减少心肌过度收缩，开发项目评估其改善HCM患者运动能力、缓解症状及对心脏结构和功能长期影响的潜力 [10][11] - 在SEQUOIA - HCM 3期临床试验获积极结果，获美国FDA和中国NMPA突破性疗法认定，预计2024年第三季度向FDA提交新药申请，第四季度向EMA提交上市许可申请 [12] Omecamtiv Mecarbil - 是研究性选择性小分子心肌肌球蛋白激活剂，旨在增强射血分数降低的心力衰竭（HFrEF）患者心肌收缩力，GALACTIC - HF试验显示其可降低心血管死亡或心力衰竭事件风险 [13] - 2023年2月FDA就新药申请发出完整回复信，2024年5月Cytokinetics基于EMA反馈撤回上市许可申请，计划2024年第四季度对晚期HFrEF患者开展额外3期试验 [14] CK - 586 - 是新型选择性口服小分子心肌肌球蛋白抑制剂，旨在降低射血分数保留的心力衰竭（HFpEF）患者心肌过度收缩力，1期研究达主要终点和次要目标，显示安全性和良好耐受性，支持2024年第四季度开展2期临床试验 [15][16] 公司信息 Royalty Pharma - 1996年成立，是最大生物制药特许权使用费购买方和行业创新领先资助方，与多方合作，投资组合包括超35种商业产品和17种处于开发阶段候选产品特许权使用费 [17] Cytokinetics - 是后期专业心血管生物制药公司，专注开发一流肌肉激活剂和次世代肌肉抑制剂，为aficamten监管申报做准备，还在开发omecamtiv mecarbil、CK - 586和CK - 136等药物 [18][19] 合作顾问 - Goodwin Procter LLP等为Royalty Pharma提供法律建议，Cooley LLP等为Cytokinetics提供法律建议，Evercore为Cytokinetics提供财务建议 [9]